Traitements médicaux pour ATTR-CM

Le traitement de l’ATTR-CM a toujours consisté à gérer les symptômes. Cependant, jusqu’en 2019, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis n’approuvait aucun traitement pour cette maladie. Depuis lors, deux autres médicaments ont reçu l’approbation de la FDA.

Accédez aux points clés à retenir.

Quelles options de traitement sont disponibles pour ATTR-CM ?

Amvuttra

Amvuttra (vutrisiran) est un médicament utilisé pour traiter l’ATTR-CM et la polyneuropathie causée par l’amylose héréditaire à transthyrétine.

Vous trouverez ci-dessous les détails mis en évidence d’Amvuttra :

• Le médicament a été approuvé par la FDA en 2022 et aucune forme générique n’est actuellement disponible.
• Amvuttra bloque la formation de la protéine transthyrétine.
• Amvuttra cible les cellules hépatiques où la transthyrétine est produite, réduisant ainsi les dépôts de transthyrétine.
• Les effets secondaires comprennent : des douleurs dans les articulations, les mains et les pieds, de faibles niveaux de vitamine A et un essoufflement.
• Les personnes ayant de faibles niveaux de vitamine A en raison du médicament devront prendre un supplément de vitamine A.
• Amvuttra est administré par injection sous-cutanée une fois tous les trois mois.

Attruby

Attruby (acoramidis) est un médicament oral utilisé pour traiter l’ATTR-CM.

Vous trouverez ci-dessous les faits importants sur Attruby :

• Attruby a été approuvé par la FDA en 2024 et n’a pas de forme générique.
• Stabilise la transthyrétine en se liant à elle au niveau des sites de liaison de la thyroxine. Cela ralentit la formation de dépôts de protéines dans le cœur.
• Les effets secondaires comprennent la diarrhée et des douleurs abdominales hautes.
• Le médicament est généralement pris deux fois par jour.

Vyndamax

Vyndamax (tafamidis) est un médicament sur ordonnance orale utilisé pour traiter l’ATTR-CM.

Les faits importants sur Vyndamax comprennent :

• Approuvé par la FDA en 2019, il n’existe actuellement aucune forme générique disponible.
• Vyndamax stabilise la protéine transthyrétine, ce qui empêche la formation de dépôts dans le cœur.
• L’effet secondaire le plus fréquemment signalé est la diarrhée.
• Vyndamax est généralement pris une fois par jour.

Allez

Vyndaqel (tafamidis meglumine) est un médicament utilisé pour traiter l’ATTR-CM. Il contient le même ingrédient actif que Vyndamax, mais Vyndaqel contient du sel de méglumine de tafamidis micronisé.

Voici les points forts importants de Vyndaqel :

• Il a été approuvé par la FDA pour le traitement ATTR-CM en 2019.
• Vyndaqel agit en se fixant et en stabilisant la protéine transthyrétine, ce qui ralentit l’accumulation de dépôts dans le muscle cardiaque.
• L’effet secondaire le plus signalé est la diarrhée.
• La posologie est de quatre gélules une fois par jour.
• Vyndaqel et Vyndamax ne sont pas interchangeables. Cependant, un prestataire peut faire passer les patients d’un médicament à un autre si cela est indiqué.

Gérer l’insuffisance cardiaque

Les personnes atteintes d’ATTR-CM peuvent développer une insuffisance cardiaque due à une cardiomyopathie. Cependant, la gestion de l’insuffisance cardiaque chez les personnes atteintes d’ATTR-CM est différente de celle sans ATTR-CM.

Comme dans la plupart des cas d’insuffisance cardiaque, les diurétiques sont toujours utilisés chez les personnes atteintes d’ATTR-CM. Cependant, les inhibiteurs de l’ECA, les bêtabloquants, les antagonistes des récepteurs de l’angiotensine et les inhibiteurs des récepteurs de l’angiotensine-néprilysine, qui sont généralement utilisés chez les personnes souffrant d’insuffisance cardiaque, ne sont pas bien tolérés chez les personnes atteintes d’ATTR-CM.

Gérer les arythmies cardiaques

Selon un article de 2023 du Journal of the American College of Cardiology, 70 % des personnes atteintes d’ATTR-CM ont également eu des épisodes de fibrillation auriculaire (FA ou AFib).Il existe une fréquence élevée de caillots sanguins chez les personnes atteintes de FA ; par conséquent, un traitement anticoagulant est souvent recommandé.

Le traitement d’un antiarythmique varie en fonction du patient et de sa réponse. Cela va des médicaments antiarythmiques à la chirurgie d’ablation en passant par l’implantation d’un stimulateur cardiaque.

Types d’ATTR-CM

Il existe deux types d’ATTR-CM : de type sauvage et héréditaire. L’ATTR-CM de type sauvage est une maladie liée à l’âge plus fréquemment observée chez les hommes plus âgés.

L’ATTR-CM héréditaire est héréditaire et est causée par une mutation génétique. L’ATTR-CM héréditaire est plus souvent observée chez les personnes de :

• Brésil
• Portugal
• Suède
• Japon

Symptômes ATTR-CM

Les symptômes de l’ATTR-CM se chevauchent souvent avec ceux d’autres problèmes de santé ou peuvent être vagues. Cela rend difficile l’obtention d’un diagnostic. Vous trouverez ci-dessous les symptômes associés à ATTR-CM :

• Essoufflement
• Toux et respiration sifflante
• Palpitations
• Vertiges
• Confusion
• Gonflement des membres inférieurs
• Augmentation de la fréquence cardiaque
• Ballonnements abdominaux
• Orthopnée
• Dyspnée aroxystique nocturne

Résultats à long terme

ATTR-CM est un type de cardiomyopathie qui peut entraîner une insuffisance cardiaque si elle n’est pas traitée. Ses symptômes imitent d’autres pathologies, ce qui rend le diagnostic difficile. En conséquence, ATTR-CM a souvent un mauvais pronostic et une espérance de vie réduite. Selon une étude de 2022, l’espérance de vie est généralement de deux à cinq ans après un diagnostic d’ATTR-CM.

Points clés à retenir

• Historiquement, le traitement de l’ATTR-CM se concentrait uniquement sur le soulagement des symptômes, et non sur le traitement réel de la maladie.
• Il existe désormais plusieurs traitements sur ordonnance qui peuvent ralentir la progression de l’ATTR-CM et minimiser ses effets cardiaques.
• Parlez à un professionnel de la santé si vous pensez souffrir d’ATTR-CM ou si cela est héréditaire dans votre famille.