Leucémie promyélocytaire aiguë (LPA)

Qu’est-ce que la leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) ?

La leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) est un cancer du sang rare. Il s’agit d’une forme de leucémie myéloïde aiguë qui survient lorsqu’une mutation (changement) génétique crée des globules blancs anormaux qui se multiplient de manière incontrôlable dans votre moelle osseuse. Les prestataires de soins de santé peuvent appeler cette maladie leucémie APL ou leucémie M3.

L’APL est une maladie grave caractérisée par des symptômes potentiellement mortels, notamment des saignements excessifs, qui surviennent soudainement et s’aggravent rapidement. Grâce à un traitement qui est une combinaison innovante de médicaments chimiothérapeutiques et non chimiothérapeutiques, les prestataires de soins de santé peuvent traiter et souvent guérir la leucémie promyélocytaire aiguë.

Dans quelle mesure cette condition est-elle courante ?

L’APL est rare et touche 30 000 personnes chaque année aux États-Unis. La plupart des gens sont dans la trentaine lorsqu’ils reçoivent un diagnostic de LPA.

Quels sont les symptômes de la leucémie promyélocytaire aiguë ?

Les symptômes de la leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) se développent lorsque votre moelle osseuse ne peut pas produire un nombre normal de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. Si votre taux de cellules sanguines est faible (pancytopénie), vous pouvez développer des symptômes graves, notamment une anémie, des problèmes de saignement (hémorragie) et des infections.

Les autres symptômes de l’APL sont :

• Fatigue due à l’anémie ou à un faible nombre de globules rouges.
• Infections fréquentes parce que vous avez de faibles niveaux de globules blancs qui combattent les infections.
• Perte de poids involontaire parce que votre métabolisme s’accélère et que vous brûlez de l’énergie provenant des aliments.

Symptômes de saignement

Dans la leucémie promyélocytaire aiguë, vous n’avez pas suffisamment de plaquettes ou de facteurs de coagulation sanguine. Les plaquettes ralentissent ou arrêtent le saignement. Les facteurs de coagulation sanguine contribuent à la formation de caillots dans votre sang. Les symptômes de saignement APL comprennent :

• Saignement de n’importe quel site, y compris saignement des gencives, saignements de nez ou saignements menstruels abondants.
• Des ecchymoses dues à une accumulation de sang sous votre peau.
• Difficulté à bouger les bras et les jambes, maux de tête ou problèmes de vision dus à un saignement dans le cerveau (hémorragie intracrânienne).
• Caca qui semble noir ou qui présente des stries rouges de sang. Cela se produit si vous avez un saignement dans l’intestin (hémorragie gastro-intestinale).

Quelles sont les causes de la leucémie promyélocytaire aiguë ?

Cette condition se produit lorsque deux gènes responsables du développement des cellules sanguines fusionnent pour créer le gène anormal.PML-RARa. Vous n’héritez pas de cette mutation génétique (changement). Cela arrive de manière aléatoire au cours de votre vie. Les experts ne savent pas ce qui déclenche le changement.

La mutation empêche les globules blancs de se développer comme ils le devraient. Les globules blancs immatures (promyélocytes) se multiplient de manière incontrôlable, supplantant les cellules sanguines et les plaquettes saines.

Quelles sont les complications de l’APL ?

L’APL peut mettre la vie en danger, provoquant des saignements sévères qui s’aggravent rapidement. Contactez un professionnel de la santé ou rendez-vous aux urgences si vous avez un saignement que vous ne pouvez pas contrôler, comme un saignement dû à une coupure ou une blessure ou s’il y a beaucoup de sang dans les toilettes après avoir fait caca ou pipi ou si vous saignez des gencives.

Comment diagnostique-t-on la leucémie promyélocytaire aiguë ?

Les prestataires de soins de santé prescrivent généralement les tests suivants pour diagnostiquer cette maladie :

• Formule sanguine complète (CBC) : L’APL crée des globules blancs anormaux. Les tests CBC montrent le nombre de cellules sanguines et de plaquettes dans un échantillon de sang.
• Frottis de sang périphérique : les prestataires peuvent constater des taux élevés de granules ou de bâtonnets d’Auer à l’intérieur des promyélocytes, un type spécifique de globules blancs.
• Biopsie de la moelle osseuse : les prestataires les commandent pour obtenir des échantillons de cellules de votre moelle osseuse à des fins d’analyse.
• Cytométrie en flux : dans ce test, les pathologistes examinent la surface des cellules anormales, recherchant des modèles protéiques spécifiques qui confirment l’APL.
• Test de réaction en chaîne par polymérase (PCR): Ce test recherche le gène anormal à l’origine de l’APL.
• Cytogénétique: Les pathologistes examineront les cellules anormales à la recherche de changements spécifiques dans les chromosomes. C’est en trouvant ces changements que les prestataires confirment un diagnostic d’APL.

Les prestataires de soins de santé utilisent le nombre de globules blancs pour classer les cas comme étant des APL à faible ou à haut risque. Les personnes atteintes de leucémie promyélocytaire aiguë à haut risque sont plus susceptibles de connaître une rechute (cancer récurrent).

Comment traite-t-on la leucémie promyélocytaire aiguë ?

Le traitement APL est une combinaison d’agents de différenciation, de chimiothérapie et de thérapie ciblée. Cette combinaison de traitements, développée dans les années 1980, a transformé cette maladie d’une maladie mortelle en une maladie curable.

Les agents de différenciation sont des traitements non chimiothérapeutiques qui aident les globules blancs anormaux à mûrir (à se différencier) en globules blancs normaux. Le traitement non chimiothérapeutique décrit ci-dessous a augmenté le taux de rémission et de guérison à plus de 95 %.

Les agents de différenciation pour les APL sont :

• Acide tout-trans-rétinoïque (ATRA) ou trétinoïne (Vesanoid^®) — une forme de vitamine A.
• Trioxyde d’arsenic (ATO), une forme d’arsenic.

Si votre médecin soupçonne que vous souffrez d’APL, il vous prescrira probablement de l’ATRA immédiatement, avant même que les tests ne confirment que vous souffrez d’APL. Un traitement rapide réduit le risque de saignement potentiellement mortel.

Phases du traitement APL

Le traitement comprend trois phases : induction, consolidation et entretien. Les traitements varient en fonction du risque :

• Induction: Cette phase se concentre sur l’élimination de suffisamment de cellules leucémiques pour mettre l’APL en rémission. La rémission signifie que vous ne présentez aucun symptôme et que les tests ne détectent aucun signe de leucémie. Le traitement d’induction utilise une combinaison d’un médicament non chimiothérapeutique, d’une chimiothérapie et d’une thérapie ciblée. Vous devrez rester à l’hôpital pendant l’induction, qui dure généralement de quatre à six semaines.
• Consolidation: Votre oncologue peut appeler cela une thérapie post-rémission. Le traitement de consolidation vise à maintenir la leucémie promyélocytaire aiguë en rémission et à éliminer toutes les cellules leucémiques restantes. Ce traitement utilise les mêmes médicaments que le traitement d’induction. Vous pouvez recevoir un traitement pendant huit mois, avec des séances de traitement tous les deux mois. Vous pouvez suivre un traitement pendant quatre semaines, puis une pause de traitement de quatre semaines. Le traitement peut consister à prendre des pilules ou à recevoir des médicaments par voie intraveineuse (IV).
• Entretien: Il s’agit d’un traitement continu à des doses inférieures à celles de l’induction et de la consolidation. En règle générale, les personnes reçoivent un traitement d’entretien pendant un an.

Votre oncologue peut combiner le traitement avec une thérapie de soutien comme des transfusions sanguines.

Complications du traitement

La complication la plus courante et la plus grave est le syndrome de différenciation. Il s’agit d’un groupe de réactions graves aux médicaments APL. Les réactions se développent généralement au cours des trois premières semaines d’induction ou de traitement initial. Les symptômes peuvent être légers ou graves et inclure :

• Toux.
• Accumulation excessive de liquide autour du cœur et des poumons (épanchement pleural).
• Insuffisance rénale (insuffisance rénale).
• Faible tension artérielle (hypotension).
• Faible niveau d’oxygène dans votre sang (hypoxémie).
• Essoufflement (dyspnée).
• Gonflement (inflammation) des bras, des jambes et du cou.
• Fièvre inexpliquée.
• Prise de poids inexpliquée.

Si vous souffrez du syndrome de différenciation, votre prestataire pourrait arrêter le traitement. Ils peuvent utiliser d’autres médicaments comme l’hydroxyurée pour réduire votre taux de globules blancs.

À quoi puis-je m’attendre si je souffre de leucémie promyélocytaire aiguë ?

En général, le pronostic est bon. Même si la situation de chacun est différente, des études montrent qu’entre 90 % et 95 % des cas de LPA entrent en rémission. L’APL peut réapparaître (récidiver) après le traitement. Entre 5 et 10 % des personnes subissent une rechute, généralement dans les trois premières années suivant le traitement, et nécessitent un traitement plus important ou différent.

Taux de survie

La leucémie promyélocytaire aiguë est une maladie rare, donc ce que nous savons sur les taux de survie provient d’essais cliniques impliquant des personnes atteintes de LPA à faible risque et à haut risque.

Une analyse d’essais cliniques portant sur des cas de LPA à faible risque a révélé que 99 % des personnes étaient en vie quatre ans après le traitement. Une autre analyse de recherches portant sur des cas de LPA à haut risque montre que 86 % des personnes étaient en vie après cinq ans.

Comment puis-je prendre soin de moi ?

La leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) peut réapparaître (récidiver), il est donc important que vous vous présentiez à vos rendez-vous de suivi.

Vous aurez probablement un contrôle tous les mois à deux mois pendant la première année après votre traitement. Après la première année, vous verrez probablement votre prestataire tous les trois à quatre mois pendant les deux prochaines années. Les rendez-vous de suivi peuvent inclure des tests tels que des CBC, des PCR et une biopsie de la moelle osseuse.

Quand dois-je me rendre aux urgences ?

L’APL peut réapparaître après le traitement, provoquant des symptômes qui peuvent s’aggraver très rapidement. Si vous êtes en rémission d’une leucémie promyélocytaire aiguë, rendez-vous immédiatement aux urgences si vous avez :

• Un saignement que vous ne pouvez pas contrôler.
• Douleur soudaine et gonflement des jambes ou du bas du ventre.