La gestion du diabète de type 1 est une tâche qui dure toute la vie et qui ne peut être accomplie simplement en adhérant à un mode de vie particulier ou en utilisant des médicaments sur ordonnance ou des dispositifs médicaux. Puisqu’il n’existe actuellement aucun remède contre le diabète de type 1, il est évident que les gens cherchent différentes façons de le gérer.
L’un des traitements émergents les plus prometteurs¹ pour le diabète de type 1 est la thérapie par cellules souches. Continuez à lire pour en savoir plus sur la thérapie par cellules souches et son traitement du diabète de type 1.
Qu’est-ce que le diabète de type 1 ?
Le diabète de type 1 est une maladie chronique dans laquelle le pancréas est détruit, perturbant sa capacité à produire de l’insuline. L’insuline aide les cellules du corps à utiliser le glucose comme source d’énergie. Une fois que vous avez mangé, l’insuline stimule le passage du glucose du sang vers les cellules de votre corps afin que vous puissiez l’utiliser pour alimenter vos activités.
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune. Cela signifie que le corps attaque les cellules bêta (les cellules productrices d’insuline), les prenant pour des agents infectieux. Puisqu’il n’y a pas de cause connue pour le diabète de type 1, il n’existe pas non plus de traitement efficace.
Le diabète de type 1 a-t-il un remède ?
Bien que vous puissiez gérer le diabète de type 1 avec un régime alimentaire, de l’exercice et de l’insuline, il n’existe pas (encore) de remède pour cela. Des recherches sont en cours pour trouver des moyens d’inverser la maladie afin que les gens puissent vivre en bonne santé sans médicaments. La plupart de ces études se concentrent sur la restauration de la capacité du corps à produire naturellement de l’insuline.
Que sont les cellules souches ?
Les cellules souches sont des cellules indifférenciées qui peuvent générer d’autres types de cellules avec des fonctions spécifiques. Les deux premières cellules générées sont appelées cellules filles. Les cellules filles peuvent soit devenir une nouvelle cellule souche, soit être la cellule initiale pour le développement de cellules spécialisées, telles que le cerveau, les os ou les cellules sanguines.
Pourquoi y a-t-il un intérêt pour les cellules souches ?
Les chercheurs comptent sur les cellules souches en raison des avantages suivants :
Les cellules souches permettent une meilleure compréhension des maladies
Lorsque les chercheurs observent comment les cellules souches génèrent des nerfs, des muscles, des os et d’autres organes, ils comprennent mieux comment une certaine maladie ou condition se développe.
Les cellules souches génèrent des cellules saines qui peuvent remplacer celles touchées par une maladie
Les chercheurs peuvent guider les cellules souches vers des tissus spécifiques pour réparer les cellules endommagées.
Les cellules souches peuvent être utilisées pour tester de nouveaux médicaments afin de déterminer leur innocuité et leur efficacité
Les chercheurs peuvent utiliser des cellules souches pour tester la sécurité et la qualité des médicaments. Dans ces tests, les cellules souches sont programmées dans des cellules spécifiques aux tissus pour essayer un nouveau médicament.
La cellule souche est alors programmée pour acquérir les propriétés des cellules ciblées par le médicament. Des études pour programmer ces cellules pour en créer des spécifiques sont toujours en cours.
Qu’est-ce que la thérapie par cellules souches ?
La thérapie par cellules souches traite diverses maladies telles que les affections neurologiques, orthopédiques, auto-immunes et inflammatoires. Des études ont été menées sur son utilisation pour traiter la sclérose en plaques, la maladie pulmonaire obstructive chronique, la sclérose latérale amyotrophique, la maladie de Crohn, la récupération après un AVC et le diabète de type 1.
La thérapie par cellules souches ne guérit pas nécessairement ces conditions. Les cellules souches sont plutôt utilisées pour permettre au corps de se guérir suffisamment pour réduire les symptômes spécifiques de la maladie pendant une période prolongée.
Comment la thérapie par cellules souches pourrait-elle aider les patients diabétiques ?
La thérapie par cellules souches est utilisée pour explorer les moyens complexes de traiter le diabète à partir de sa cause profonde, notamment :
Pourquoi le système immunitaire cible les cellules bêta et aucune autre cellule
La cause de la résistance à l’insuline dans le diabète de type 2
Des études récentes montrent des progrès dans la génération de cellules productrices d’insuline² (cellules bêta) à partir de cellules souches embryonnaires (CSE) et de cellules souches pluripotentes induites (iPS).
Des études en laboratoire ont aidé à mieux comprendre la progression du diabète, la cause génétique potentielle, ainsi que les similitudes et les différences entre les patients. Les chercheurs utilisent ces informations pour diagnostiquer les personnes plus tôt, éviter la progression de la maladie et traiter le diabète.
De plus, les ESC et les cellules bêta dérivées d’iPS peuvent remplacer les cellules bêta, offrant un remède potentiel contre le diabète si les chercheurs peuvent les transplanter chez les patients. En particulier sur les iPS, puisqu’ils peuvent être dérivés du patient, il y a très peu de risques de rejet de greffe, bien que les patients atteints de diabète de type 1 puissent subir une attaque de leurs cellules bêta.
Traitement expérimental Vertex VX-880 pour le diabète de type 1
À partir des recherches menées par Melton Lab, Vertex Pharmaceuticals a développé le VX-880. Il s’agit d’une thérapie expérimentale de remplacement des cellules des îlots pancréatiques dérivée de cellules souches spécifique au diabète de type 1.
La greffe de cellules d’îlots pancréatiques à partir d’un pancréas donneur existe déjà dans une thérapie connue sous le nom de greffe d’îlots. Cependant, la greffe d’îlots dépend des dons de cellules pancréatiques, qui sont rares.
Pour résoudre ce problème, les cellules souches peuvent être la réponse. Avec cette approche, Vertex Pharmaceuticals a lancé le premier essai humain³ en mars 2021. Dans ce traitement, les scientifiques ont injecté au patient une demi-dose de VX-880 ainsi qu’un traitement immunosuppresseur.
Cette thérapie visait à éviter le rejet immunitaire des nouvelles cellules des îlots.
Le premier patient impliqué dans cet essai humain vit avec le diabète de type 1 depuis 40 ans et l’a géré grâce à des injections d’insuline. L’expérience a été un succès et le patient a connu une amélioration intensive dans diverses mesures du test. Cela comprend un meilleur contrôle glycémique et une diminution des besoins en insuline exogène.
Ces améliorations indiquent une restauration des cellules des îlots producteurs d’insuline.
Cependant, ce ne sont que les premières découvertes d’une personne. Il reste encore beaucoup de travail à faire pour s’assurer que le traitement est efficace et sûr. En ce sens, des essais cliniques à grande échelle doivent être menés pour déterminer l’efficacité de la thérapie par cellules souches dans la gestion de la glycémie, en particulier à long terme.
Pourquoi le diabète de type 1 est-il un bon candidat pour la thérapie par cellules souches ?
La thérapie par cellules souches en médecine régénérative promet de traiter de nombreuses maladies, telles que le diabète de type 1. Les cellules souches répondent au besoin de remplacer les cellules bêta et de contrôler la réponse auto-immune aux cellules productrices d’insuline.
Actuellement, les cellules bêta adaptées à la greffe sont dérivées de cellules pluripotentes (c’est-à-dire de cellules qui ont la capacité de s’auto-renouveler) provenant de diverses sources, telles que le pancréas et le foie. Les chercheurs ont maintenu un protocole qui produit des cellules avec des caractéristiques moléculaires qui ressemblent à des cellules sécrétant de l’insuline.
Malheureusement, ces cellules ne répondent pas au glucose. Ce problème est abordé par le biais de certaines stratégies moléculaires dans les essais cliniques.
Quels sont les risques associés à la thérapie par cellules souches ?
Selon la FDA, les thérapies à base de cellules souches non éprouvées peuvent être dangereuses.⁴ Leurs avertissements recoupent différentes recherches sur les cellules souches, avec les préoccupations suivantes :
Réaction due au site d’administration
La possibilité pour les cellules de se déplacer du site de placement et de se transformer en cellules inappropriées et de se multiplier
Échec des cellules souches à fonctionner comme prévu
Croissance des tumeurs
Il y a des chances de rencontrer ces risques pour la sécurité même lorsque les cellules souches proviennent de vos cellules. Vous devez également noter que la manipulation des cellules après leur retrait peut les contaminer et qu’elles ne seraient pas efficaces comme prévu.
L’avenir de la thérapie par cellules souches pour le diabète de type 1
Il faudra peut-être des années pour obtenir un traitement véritablement efficace à base de cellules souches contre le diabète. Les principaux défis consistent à trouver suffisamment de cellules productrices d’insuline et à empêcher les cellules d’attaquer le système immunitaire.
Indépendamment de ces défis, les chercheurs ont pu produire des cellules productrices d’insuline à partir d’iPS et de cellules souches embryonnaires.
Les approches suivantes sont utilisées pour remplacer les cellules bêta perdues et éviter de les endommager davantage :
Fabriquer les cellules bêta à partir d’iPS et de cellules souches embryonnaires
Les cellules embryonnaires et iPS peuvent être fabriquées à grande échelle et manipulées pour devenir n’importe quel type de cellule dans le corps, comme les cellules bêta productrices d’insuline. Les technologies récentes en font une voie prometteuse pour générer de grands volumes de cellules bêta de remplacement.
Stimuler les cellules bêta pour créer des copies
Les cellules bêta peuvent faire des copies d’elles-mêmes dans le pancréas, bien que ce processus ralentisse à mesure que vous vieillissez. Les chercheurs recherchent un médicament qui améliorerait l’auto-renouvellement pour traiter le diabète de type 1 à ses débuts.
Protéger les cellules bêta des attaques immunitaires
Les bioingénieurs et les immunologistes trouvent des moyens de protéger les cellules souches transplantées contre les attaques immunitaires. L’une de leurs approches consiste à utiliser l’ingénierie cellulaire pour rendre les cellules plus résistantes aux attaques immunitaires.
Une autre approche consiste à encapsuler les cellules avec une membrane semi-perméable. Cette membrane ne peut laisser passer que le glucose ou l’insuline et protéger les cellules des attaques immunitaires.
Encore une fois, ces approches sont encore dans les études préliminaires. Par conséquent, il est nécessaire de poursuivre les recherches pour déterminer s’ils s’avèrent sûrs et efficaces avant qu’ils ne soient déployés à grande échelle.
La verité
La thérapie par cellules souches apporte de l’espoir dans le traitement du diabète de type 1. Cependant, cette approche en est aux étapes préliminaires et il reste encore beaucoup à faire. Avec des recherches supplémentaires menées par Vertex Pharmaceuticals et d’autres sociétés, il y a de fortes chances que cette approche soit approuvée plus tôt que prévu.
