La polycythémie essentielle est un type de tumeur à croissance lente, localisée dans la moelle osseuse, dont la principale manifestation est une production excessive de globules rouges. Bien que la polycythémie vraie ne soit pas curable, avec une bonne prise en charge médicale, les personnes atteintes de cette maladie vivront généralement des décennies.
L’interféron alpha est l’un des traitements utilisés pour traiter la polycythémie essentielle. Il est administré par injection.
Bien que l’interféron alpha ne soit généralement pas considéré comme un traitement de première intention contre la polycythémie essentielle et que les effets secondaires puissent limiter son utilisation, la majorité des personnes atteintes de cette maladie et traitées par interféron alpha obtiennent des résultats favorables.
Polyglobulie vraie
La polycythémie vraie est un cancer du sang rare dans lequel la moelle osseuse produit trop de globules rouges. La polyglobulie vraie peut survenir à tout âge, mais elle est beaucoup plus fréquente chez les personnes de plus de 60 ans.
Il s’agit de l’un des néoplasmes myéloprolifératifs (NMP) les plus courants, dans lesquels la moelle osseuse produit des quantités excessives de certains types de cellules sanguines. D’autres types incluent la thrombocytémie essentielle (qui produit trop de plaquettes) ou la fibrose excessive (myélofibrose primaire).
Si les troubles MPN, y compris la polycythémie essentielle, ne sont pas traités, ils peuvent entraîner des complications mortelles.
Avec la polyglobulie vraie, le nombre de globules rouges devient plus élevé que la normale, souventbeaucoupsupérieur à la normale. La polyglobulie peut entraîner un risque accru de saignement. De plus, si le nombre de globules rouges est suffisamment élevé, le flux sanguin peut devenir lent et la coagulation sanguine peut augmenter, entraînant des blocages veineux ou artériels et des conséquences telles qu’une crise cardiaque, un accident vasculaire cérébral et une embolie pulmonaire.
Les personnes atteintes de polyglobulie vraie peuvent également développer une hypertrophie de la rate et des ulcères gastro-intestinaux. En outre, ils peuvent présenter une multitude de symptômes gênants ou invalidants, notamment une perte de poids, des maux de tête, des étourdissements, un prurit sévère (démangeaisons cutanées, classiquement après une douche chaude), des ecchymoses faciles, une faiblesse, une fatigue, une vision floue et une érythromélalgie (douleur brûlante dans les mains ou les pieds).
La goutte est également un problème courant chez les personnes atteintes de cette maladie, et un petit nombre de personnes peuvent éventuellement développer une leucémie maligne.
Il n’existe aucun remède contre la polyglobulie vraie. Cependant, un certain nombre de traitements sont disponibles pour réduire le nombre de globules rouges et diminuer ou éliminer les symptômes provoqués par cette maladie. Parmi ces traitements figure l’interféron alpha.
Utilisations de l’interféron alpha
Les interférons comprennent une famille de petites protéines de signalisation, fabriquées par pratiquement tous les tissus du corps, dont la fonction principale est de se défendre contre (c’est-à-dire « d’interférer ») avec les infections virales. Lorsqu’une cellule est infectée par un virus, les interférons lui signalent de commencer à produire des substances qui peuvent empêcher le virus de se répliquer.
Les interférons ont également des actions qui peuvent aider à combattre certaines infections bactériennes et inhiber la croissance de néoplasmes. Plus précisément, les interférons peuvent inhiber la croissance de cellules anormales et améliorer l’activité des globules blancs capables d’attaquer et de tuer les cellules tumorales.
Trois types d’interférons (alpha, bêta et gamma) sont produits par différents types de cellules du corps et ont des actions quelque peu différentes. Les chercheurs les ont tous transformés en médicaments utilisés pour traiter divers types d’infections, de néoplasmes et d’autres affections.
L’interféron alpha s’est avéré utile dans le traitement de l’hépatite chronique B ou C, des verrues génitales et de certains cancers, notamment le mélanome malin, le sarcome de Kaposi associé au SIDA et le lymphome folliculaire.
Une autre utilisation de l’interféron alpha est le traitement de la polyglobulie de Vaquez. Bien que l’interféron alpha ne soit pas actuellement considéré comme un traitement de première intention pour cette maladie, il constitue néanmoins un traitement important pour de nombreuses personnes atteintes de polycythémie vraie.
Traiter la polycythémie vraie
Étant donné qu’aucun remède n’existe à l’heure actuelle, l’objectif du traitement de la polyglobulie vraie est de contrôler les symptômes et de prolonger la survie.
Le traitement dépend du fait que le patient est considéré comme présentant un risque élevé ou faible. Les personnes de moins de 60 ans et n’ayant aucun antécédent de caillots sanguins anormaux sont considérées comme présentant un faible risque. Les personnes âgées de 60 ans ou plus, ou qui ont des antécédents de caillots sanguins, sont considérées comme présentant un risque élevé.
Patients à faible risque sont généralement traités par phlébotomie (prélèvement de sang) pour réduire le nombre de globules rouges et par aspirine à faible dose pour éviter la formation de caillots sanguins. L’aspirine est également raisonnablement efficace pour réduire deux symptômes particuliers à la polycythémie essentielle : le prurit et l’érythromélalgie.
Une phlébotomie est généralement nécessaire une fois par semaine, dans le but de maintenir l’hématocrite (une mesure de la proportion du volume sanguin représentée par les globules rouges) en dessous de 45 %. Une fois qu’il est inférieur à 45 %, une phlébotomie est nécessaire toutes les deux à quatre semaines ou moins.
Patients à haut risque sont également traités par phlébotomie et aspirine, mais en plus ils reçoivent un traitement « cytoréducteur », qui est un traitement médicamenteux visant à inhiber la capacité de la moelle osseuse à produire un excès de globules rouges.
En plus d’inhiber la production de globules rouges, la thérapie cytoréductive améliore souvent de nombreux symptômes provoqués par la polycythémie vraie. Pour cette raison, la thérapie cytoréductrice est couramment utilisée, même chez les patients à faible risque présentant des symptômes gênants et persistants.
Plusieurs médicaments cytoréducteurs sont utilisés dans le traitement de la polycythémie essentielle, notamment l’hydroxyurée, le busulfan, le ruxolitinib et l’interféron alpha. La plupart des experts considèrent l’hydroxyurée comme la meilleure option de première intention, car elle est utilisée depuis des décennies, est relativement peu coûteuse et est raisonnablement bien tolérée.
Le busulfan est tombé en disgrâce pour le traitement de la polycythémie essentielle car il a été faiblement associé à une suppression persistante de la moelle osseuse et au développement de la leucémie. Aujourd’hui, on l’utilise surtout lorsque d’autres médicaments ont été essayés et ont échoué.
Le ruxolitinib est approuvé par la FDA pour le traitement de la polycythémie essentielle en tant que médicament de deuxième intention, en particulier chez les personnes en échec avec l’hydroxyurée. Ce n’est pas un médicament de première intention, principalement en raison de son coût et parce que son efficacité et sa toxicité à long terme ne sont pas entièrement connues. En pratique, la plupart des experts réservent son utilisation aux personnes atteintes de polycythémie essentielle qui présentent une hypertrophie marquée de la rate, car le ruxolitinib est particulièrement efficace pour réduire l’hypertrophie splénique.
Interféron alpha pour la polyglobulie vraie
L’interféron alpha est probablement le médicament de deuxième intention le plus apprécié contre la polycythémie vraie, car il est très efficace dans le traitement de cette maladie.
Jusqu’à 80 % des patients traités par interféron alpha parviennent à contrôler leurs globules rouges, à réduire leurs symptômes (y compris le prurit) et à réduire la taille de leur rate. Certaines études suggèrent que l’interféron alpha pourrait produire un contrôle de la maladie légèrement meilleur que l’hydroxyurée.
Cependant, l’interféron alpha est plus difficile à tolérer que l’hydroxyurée et est également beaucoup plus cher.
Une forme plus récente d’interféron alpha, appelée interféron alpha-2a pégylé (vendue sous la marque Pegasys), semble actuellement être le type d’interféron alpha le plus favorable pour traiter la polyglobulie de Vaquez.
« PEGylé » fait référence au fait qu’une chaîne de polyéthylène glycol a été ajoutée à l’interféron alpha. La PEGylation réduit les effets secondaires du médicament, le rendant plus tolérable, et prolonge son activité, ce qui réduit la fréquence des injections. Des études sont en cours comparant l’efficacité de l’interféron alpha-2a pégylé à celle de l’hydroxyurée.
L’interféron alpha-2a PEGylé est administré par injection sous-cutanée, en commençant par une dose de 45 microgrammes (mcg) par semaine et en augmentant jusqu’à un maximum de 180 mcg par semaine selon la tolérance, tout en surveillant l’hématocrite et les symptômes.
Effets secondaires
Les effets secondaires courants de l’interféron alpha-2a pégylé comprennent les nausées, les vomissements, les syndromes pseudo-grippaux, la fièvre, l’insomnie, l’irritabilité, les douleurs musculaires et la perte d’appétit.
Les effets secondaires moins courants mais plus graves incluent l’induction de maladies auto-immunes, notamment le psoriasis, le lupus et la polyarthrite rhumatoïde ; troubles de l’humeur graves et dépression, pouvant inclure des hallucinations, de la manie et un comportement agressif ; susceptibilité accrue aux infections; et une augmentation de la pression artérielle pouvant entraîner un accident vasculaire cérébral.
Un mot de Swip Health
L’interféron alpha est un médicament dérivé de cellules humaines qui module le système immunitaire, combat certaines infections et possède une activité antitumorale. Il est utile dans le traitement de la polycythémie essentielle, une forme de néoplasme. Actuellement, il est considéré comme un médicament de deuxième intention pour cette pathologie.
De nouvelles formulations d’interféron alpha, visant à réduire la toxicité et à augmenter sa durée d’action, sont en cours d’évaluation dans le cadre d’essais randomisés afin de déterminer si elles pourraient éventuellement devenir un médicament de première intention contre la polyglobulie de Vaquez.
