La société de biotechnologie Biogen a annoncé la semaine dernière qu’elle cesserait de vendre Aduhelm, un médicament controversé à base d’anticorps monoclonaux contre la maladie d’Alzheimer. Le médicament quittera le marché en novembre 2024.
Aduhelm, administré sous forme de perfusion IV mensuelle, a reçu il y a seulement trois ans l’approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) pour traiter les personnes souffrant de troubles cognitifs légers ou d’un stade précoce de la maladie d’Alzheimer. Les données suggèrent que cela pourrait éventuellement ralentir légèrement le déclin cognitif, mais cela ne pourrait pas guérir la maladie d’Alzheimer.
Une approbation accélérée est accordée aux médicaments pour des affections qui ont des « besoins non satisfaits » lorsque la recherche peut démontrer l’efficacité sur un « critère de substitution » plutôt que de prouver définitivement que le médicament est efficace. Dans le cas d’Aduhelm, Biogen a montré que le médicament pouvait réduire la plaque bêta-amyloïde, une protéine du cerveau liée à la maladie d’Alzheimer.
L’approbation accélérée nécessite un essai clinique post-approbation pour prouver l’efficacité, auquel Biogen met également fin.
Les experts ont contesté l’efficacité, l’aspect pratique et la sécurité d’Aduhelm avant et après son approbation, notamment en raison du risque de gonflement du cerveau.et le prix annuel de 28 000 $.Néanmoins, le retrait du marché sera un coup dur pour les patients et leurs familles qui ont trouvé que le médicament soulageait leurs symptômes cognitifs.
Dans un communiqué, l’Association Alzheimer a déclaré qu’elle « recommande aux personnes recevant Aduhelm dans le cadre d’un essai clinique ou sur ordonnance, ainsi qu’à leurs familles, de se connecter avec leur contact pour l’étude et/ou leur fournisseur de soins de santé personnel pour discuter de l’impact de ces changements sur leur traitement et leurs soins. »
Pourquoi Aduhelm est-il abandonné ?
Alors que l’approbation d’Aduhelm était controversée – sur deux études soumises par Biogen à la FDA, l’une n’a montré aucun bénéfice et l’autre n’a montré qu’un léger bénéfice dans le ralentissement du déclin cognitif – la décision d’arrêter le médicament s’est résumée à de faibles ventes, a déclaré à Gesundmd Anastasiya Shor, PharmD, directrice du Centre d’information sur les médicaments du Touro College of Pharmacy à New York.
“Il existe de nombreuses raisons possibles pour lesquelles ce médicament n’a pas décollé, y compris, mais sans s’y limiter, le manque d’efficacité, les analyses d’études douteuses, [et] le fardeau des visites de surveillance fréquentes associées au gonflement du cerveau et aux hémorragies cérébrales”, a déclaré Shor.
Afin de recevoir un remboursement Medicare pour Aduhelm, les patients devaient participer à un essai clinique, ce qui peut être ardu pour eux et leurs soignants. Ceci, associé au prix catalogue élevé du médicament et au coût de l’imagerie régulière pour vérifier les effets indésirables sur le cerveau, limitait la valeur pratique du médicament.
Quelle est la prochaine étape pour les patients atteints d’Alzheimer ?
Biogen continuera de soutenir un autre médicament contre la maladie d’Alzheimer, appelé Leqembi, qu’elle fabrique avec la société pharmaceutique Eisai.
Leqembi est un anticorps monoclonal nécessitant des perfusions deux fois par mois, bien qu’une version injectable soit en préparation. Tout comme Aduhelm, Leqembi est indiqué chez les patients présentant des troubles cognitifs légers ou des stades précoces de la maladie d’Alzheimer.
Mais Leqembi n’est peut-être que légèrement plus sûr et plus efficace qu’Aduhelm.
“Leqembi a montré un taux inférieur d’anomalies cérébrales sur les TEP par rapport à Aduhelm, mais nous n’avons pas d’études comparatives à ce sujet”, a déclaré Shor. “Il semble que Biogen ait décidé de concentrer ses efforts sur Leqembi plutôt que de diviser l’attention et les ressources entre les deux médicaments.”
Leqembi a initialement obtenu une approbation accélérée l’année dernière, mais a reçu l’approbation complète de la FDA quelques mois plus tard. L’approbation complète signifie que Medicare couvrira le médicament pour les patients appropriés sans qu’il soit nécessaire de s’inscrire à un essai clinique.
Les patients qui ne peuvent plus recevoir Aduhelm ne seront pas nécessairement automatiquement transférés vers Leqembi, a déclaré Marc L. Gordon, MD, chef du service de neurologie à l’hôpital Zucker Hillside de Glen Oaks, New York.
“Cela doit être une décision prise en collaboration entre le patient et son clinicien”, a déclaré Gordon à Gesundmd. “Il est très important de comprendre que ces médicaments n’ont démontré aucun bénéfice au stade modéré ou grave de la maladie”, a déclaré Gordon.
Les personnes qui prennent des anticoagulants peuvent ne pas être éligibles au Leqembi, car cela peut augmenter le risque d’hémorragie cérébrale pendant le traitement.
Malgré les lacunes d’Aduhelm, l’Association Alzheimer attribue au médicament l’intérêt et les progrès dans la recherche sur les médicaments contre la maladie d’Alzheimer. D’autres médicaments sont en cours de préparation pour cette maladie ; un médicament Lilly appelé donanemab est actuellement en cours d’examen par la FDA.
Ce que cela signifie pour vous
Aduhelm a ouvert la voie à l’innovation dans le traitement de la maladie d’Alzheimer. Les patients prenant Aduhelm – et leurs soignants – devraient rencontrer leur médecin pour discuter s’il existe des alternatives ou des essais cliniques qui pourraient être utiles pour ralentir les symptômes de la maladie d’Alzheimer.
