La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Zynteglo, la première thérapie génique cellulaire pour les patients atteints de bêta-thalassémie. Le traitement coûte 2,8 millions de dollars et est le médicament le plus cher aux États-Unis. cependant, son développeur a promis jusqu’à 80% de remboursement du coût si la thérapie est inefficace.
La FDA a approuvé Zynteglo (betibeglogene autotemcel) pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de bêta-thalassémie qui nécessitent des transfusions régulières de globules rouges (RBC).
Zynteglo est un produit de thérapie génique à usage unique administré en une dose unique créée à partir des cellules de la moelle osseuse du patient qui sont génétiquement modifiées pour produire de la bêta-globine fonctionnelle, un composant de l’hémoglobine.
“L’approbation d’aujourd’hui est une avancée importante dans le traitement de la bêta-thalassémie, en particulier chez les personnes qui nécessitent des transfusions continues de globules rouges”, a déclaré Peter Marks, MD, Ph.D., directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA dans un communiqué de presse .
“Compte tenu des complications de santé potentielles associées à cette maladie grave, cette action souligne l’engagement continu de la FDA à soutenir le développement de thérapies innovantes pour les patients qui ont des options de traitement limitées.”
La bêta-thalassémie est un type de trouble sanguin héréditaire qui provoque une réduction de l’hémoglobine normale et des globules rouges dans le sang par des mutations dans la sous-unité bêta-globine, entraînant un apport insuffisant d’oxygène dans le corps. Les niveaux réduits de globules rouges peuvent entraîner un certain nombre de problèmes de santé, notamment des étourdissements, de la faiblesse, de la fatigue, des anomalies osseuses et des complications plus graves.
La bêta-thalassémie dépendante des transfusions, la forme la plus grave de la maladie, nécessite généralement des transfusions de globules rouges à vie comme traitement standard. Cependant, ces transfusions régulières peuvent être associées à de multiples complications de santé, notamment des problèmes cardiaques, hépatiques et d’autres organes dus à une accumulation excessive de fer dans le corps.
L’efficacité de Zynteglo a été établie sur la base de l’obtention de l’indépendance transfusionnelle, qui est atteinte lorsque le patient maintient un taux d’hémoglobine prédéterminé sans avoir besoin de transfusions de globules rouges pendant au moins 12 mois. Sur 41 patients recevant Zynteglo, 89 % ont atteint l’indépendance transfusionnelle.
Négociations tardives
Bluebird Bio, le développeur de Zynteglo, a fixé le coût d’acquisition en gros de la thérapie à 2,8 millions de dollars “en reconnaissance de son bénéfice clinique robuste et soutenu démontré dans des études cliniques”. La société affirme que le traitement réduira le coût à vie des soins médicaux pour un patient atteint de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, qui peut atteindre jusqu’à 6,4 millions de dollars aux États-Unis.
La société propose un contrat basé sur les résultats qui comprend un paiement initial unique et jusqu’à 80 % de remboursement du coût de la thérapie aux payeurs commerciaux et gouvernementaux sous contrat si un patient ne parvient pas à atteindre et à maintenir son indépendance transfusionnelle jusqu’à deux ans après la perfusion.
Comme 70 à 75% des patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions sont couverts par une assurance commerciale, Bluebird Bio affirme qu’elle est “en phase avancée de négociations” avec les principaux payeurs commerciaux “avec le potentiel de représenter des dizaines de plans”. En outre, la société affirme qu’elle s’engage auprès des agences d’État Medicaid représentant environ 80% des patients atteints de thalassémie assurés publiquement.
