Même si l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est rare, il existe des traitements efficaces, dont certains peuvent potentiellement guérir la maladie. Cependant, les traitements comportent des risques que les personnes atteintes doivent connaître.
Cet article passera en revue les traitements actuels de l’HPN, ainsi que les options possibles pour les traitements futurs.
Remèdes maison et mode de vie
Il n’existe aucun remède maison ni changement de mode de vie recommandé pour traiter l’HPN. Cela dit, vous pouvez prendre certaines mesures pour gérer la maladie et les symptômes que vous présentez, telles que :
- Éviter les pilules contraceptives hormonales
- Prendre des précautions à haute altitude ou pendant les voyages en avion pour éviter la formation de caillots sanguins
- Réduire le stress
- Rester à jour sur les vaccinations
Si vous souffrez d’HPN, vous pourriez avoir moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes que la normale, ce qui peut vous exposer à des conséquences sur votre santé. Vous devrez prendre des mesures pour vous protéger des infections et des caillots sanguins.
Si vous prenez des anticoagulants dans le cadre de votre traitement contre l’HPN, vous devrez prendre des mesures pour prévenir les saignements excessifs.
Thérapies en vente libre (OTC)
Il n’existe aucun remède ou médicament en vente libre approuvé pour traiter l’HPN. Si vous souffrez d’HPN, vous devrez discuter de vos options de traitement avec votre médecin, ainsi que des mesures que vous pouvez prendre dans votre vie quotidienne pour gérer la maladie et les symptômes que vous ressentez.
Ordonnances
Les médicaments sur ordonnance approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) pour traiter l’HPN sont :
- Soliris (éculizumab)est un médicament créé à l’aide d’anticorps monoclonaux qui peuvent bloquer les efforts de votre système immunitaire pour attaquer et détruire vos globules rouges. Soliris est administré sous forme de médicaments intraveineux (IV), généralement en 35 minutes. Vous devrez peut-être être observé pendant encore une heure après avoir reçu le médicament pour surveiller tout effet indésirable. Les personnes traitées par Soliris reçoivent généralement une perfusion chaque semaine pendant cinq semaines, puis une perfusion toutes les deux semaines. Il faudra peut-être augmenter la dose avec le temps.
- Ultomiris (ravulizumab)est également un médicament à base d’anticorps monoclonaux. Comme Soliris, Ultomiris empêche votre système immunitaire de détruire ou d’endommager vos globules rouges. Ultomiris est administré pendant deux à quatre heures sous forme de médicament intraveineux (IV) par un médecin ou une infirmière dans un établissement médical. Les personnes traitées par Ultomiris reçoivent généralement une deuxième dose deux semaines après la première, puis des perfusions ultérieures toutes les huit semaines. La dose que vous recevez dépend de votre poids.
- Empaveli (pegcetacoplan)est un inhibiteur du complément qui bloque une protéine appelée C3, que l’on pense impliquée dans la progression de l’HPN. Empaveli aide à prévenir les dommages aux globules rouges causés par le système immunitaire. Empaveli est administré par injections sous-cutanées deux fois par semaine et peut arrêter efficacement l’hémolyse intravasculaire et extravasculaire.
- Bogue (iptacopan)est un inhibiteur du complément indiqué pour le traitement de l’HPN. Fabhalta est pris par voie orale deux fois par jour et aide à prévenir les dommages aux globules rouges causés par le système immunitaire.
- Voydeya (Danicopan)est un médicament qui inhibe l’activité d’une protéine appelée facteur D du complément. Il est approuvé par la FDA uniquement pour une utilisation en conjonction avec Ultomiris ou Soliris pour mieux gérer l’HPN. Voydeya est un comprimé pris trois fois par jour.
Bien que les quatre médicaments soient efficaces pour interrompre le processus menant à l’HPN, les traitements comportent des risques. Les médicaments peuvent augmenter le risque de certaines infections, notamment la méningococcie et les infections àNeisseriagenre de bactéries qui ciblent votre système respiratoire.
En raison du risque que représentent ces médicaments, ils ne sont disponibles que via un système de distribution restreint dans le cadre d’une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS).
Votre médecin déterminera la meilleure option de traitement pour vous et s’assurera que vous comprenez comment réduire votre risque d’infection, notamment en prenant des antibiotiques prophylactiques et en respectant un calendrier de vaccination strict.
En fonction de vos symptômes ou de toute complication de l’HPN que vous développez, votre médecin pourrait également vous demander de prendre d’autres médicaments, notamment :
- Stéroïdes pour supprimer votre système immunitaire
- Suppléments de fer pour lutter contre l’anémie
- Anticoagulantsou d’autres médicaments anticoagulants pour prévenir la formation de caillots sanguins
Chirurgies et procédures dirigées par des spécialistes
Le seul traitement curatif de l’HPN est la greffe de moelle osseuse. Certaines personnes atteintes d’HPN peuvent être traitées par une greffe allogénique de moelle osseuse.
Pour ce type de greffe, votre propre moelle est détruite par chimiothérapie, radiothérapie ou les deux. La moelle osseuse saine est obtenue auprès d’un donneur et transplantée chez vous par voie intraveineuse. À mesure que les nouvelles cellules souches migrent vers la moelle osseuse, elles commenceront à produire de nouvelles cellules sanguines dépourvues de la mutation génétique à l’origine de l’HPN.
Une greffe de moelle osseuse est une procédure risquée. Cela comporte un risque élevé de rejet des cellules données et peut entraîner la mort. Par conséquent, le traitement est généralement réservé aux personnes souffrant d’insuffisance médullaire sévère, de caillots répétés ou d’autres complications mortelles de l’HPN.
Le meilleur des cas consiste à identifier un jumeau identique ou un frère ou une sœur ayant le même type de moelle osseuse qu’une personne atteinte d’HPN. Cependant, pour de nombreuses personnes atteintes de cette maladie, il faut trouver un donneur compatible non apparenté.
Les personnes qui ne sont pas éligibles aux greffes de moelle osseuse et qui nécessitent néanmoins un traitement allant au-delà des médicaments disponibles peuvent recevoir des transfusions sanguines. Bien que les transfusions ne soient pas curatives et ne résolvent pas la cause sous-jacente de l’HPN, elles peuvent aider à résoudre les problèmes causés par la destruction des cellules sanguines.
Médecines Complémentaires et Alternatives (MAC)
Les thérapies de médecine complémentaire et alternative (MAC) ne sont pas utilisées pour traiter l’HPN. Même si les thérapies CAM ne sont ni thérapeutiques ni curatives si vous souffrez d’HPN, prendre des mesures pour améliorer votre santé globale peut quand même être bénéfique. Un aspect de la gestion de la maladie consiste à éviter les déclencheurs.
Les déclencheurs potentiels des symptômes de l’HPN que vous devriez éviter comprennent :
- Stresser
- Exercice
- Alcool
- Infection
- Certains médicaments
Résumé
L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie chronique qui affecte les cellules sanguines de votre corps. Cela nécessite un traitement pour prévenir les complications, y compris la mort.
Il existe des médicaments qui peuvent aider à traiter les symptômes de la maladie, mais ils comportent des risques et ne guérissent pas l’HPN. Un type spécial de transplantation de moelle osseuse peut être curatif, mais il est très risqué et peut ne pas être possible ou conseillé pour tous les patients atteints d’HPN.
Un mot de Gesundmd
Si vous recevez un diagnostic d’HPN, votre médecin vous parlera de vos options de traitement. Il n’existe aucun traitement en vente libre ou alternatif approuvé pour l’HPN, mais il existe deux médicaments sur ordonnance. Cependant, chacun comporte de sérieux risques.
Le seul remède potentiel contre l’HPN est un type spécial de greffe de moelle osseuse, mais cela comporte également des risques importants. Par conséquent, il n’est utilisé que pour les personnes souffrant de cas très graves d’HPN.
