Choix de traitement dans la thrombocytémie essentielle

La thrombocytémie essentielle (TE) fait partie d’un groupe de troubles sanguins appelés néoplasmes myéloprolifératifs. D’autres types de néoplasmes myéloprolifératifs comprennent la myélofibrose primitive et la polyglobulie de Vaquez.

Les mutations génétiques de la thrombocytémie essentielle entraînent une numération plaquettaire extrêmement élevée (thrombocytose). De nombreuses personnes ne présentent aucun symptôme au moment du diagnostic et auront une espérance de vie normale. Les complications comprennent :

• Formation de caillot, pouvant entraîner un accident vasculaire cérébral, une crise cardiaque, une thrombose veineuse profonde ou une embolie pulmonaire (un caillot dans le poumon)
• Myélofibrose
• Leucémie myéloïde aiguë (LAM)
• Maladie de von Willebrand acquise, un trouble de la coagulation

La majorité des gens auront besoin d’un traitement à un moment donné pour prévenir les complications. Cependant, l’espérance de vie est similaire ou légèrement inférieure à celle de la population générale en bonne santé.

Options de traitement

Si vous recevez un diagnostic de thrombocytémie essentielle, la prochaine question naturelle est : « Quelles sont mes options de traitement ? » Il existe plusieurs options dont votre médecin devrait discuter avec vous. Le traitement recommandé par votre médecin dépend probablement de plusieurs facteurs : vos symptômes, votre âge et vos valeurs de laboratoire. La plupart des gens passeront plusieurs années sans avoir besoin de traitement, qui débute généralement si un caillot se forme.

1. Aspirine:L’aspirine quotidienne à faible dose est généralement utilisée pour traiter les personnes présentant des symptômes vasomoteurs. Les symptômes vasomoteurs comprennent des maux de tête, des étourdissements, des douleurs thoraciques, des brûlures aux mains et aux pieds et des changements visuels. Il n’est pas rare que l’aspirine soit utilisée avec d’autres traitements. Le traitement par aspirine à haute dose a été associé à un risque accru de saignement et n’est pas recommandé.
2. Hydroxyurée :L’hydroxyurée, un agent de chimiothérapie orale, réduit le risque de thrombose dans les cas essentiels. thrombocytémie en réduisant le nombre de plaquettes. L’hydroxyurée est démarrée à faible dose et augmentée jusqu’à ce que la numération plaquettaire soit proche de la normale (150 000 à 450 000 cellules par microlitre).L’hydroxyurée est généralement bien tolérée sans effets secondaires importants. Les effets secondaires comprennent une hyperpigmentation (assombrissement) de la peau, des modifications des ongles (généralement des lignes sombres sous l’ongle) et des éruptions cutanées. L’hydroxyurée réduit également le nombre de globules blancs (en particulier le nombre de neutrophiles) et l’hémoglobine, ce qui nécessite une surveillance étroite avec une formule sanguine complète (CBC).
3. Anagrélide :L’anagrélide est un médicament oral qui réduit le nombre de plaquettes en inhibant la production de plaquettes dans la moelle osseuse. Il est généralement utilisé lorsque l’hydroxyurée n’est pas efficace. Semblable à l’hydroxyurée, l’anagrélide est démarré à faible dose et augmenté jusqu’à l’effet souhaité. Les effets secondaires comprennent des maux de tête, des palpitations (fréquence cardiaque rapide), une rétention d’eau et de la diarrhée. Ces effets secondaires disparaissent généralement avec la poursuite du traitement.
4. Interféron alpha :L’interféron alpha peut être utilisé pour contrôler la numération plaquettaire dans les cas de thrombocytémie essentielle, de polycythémie vraie et de myélofibrose primaire. Cela peut également réduire la taille de la rate. L’interféron alpha est administré quotidiennement par voie sous-cutanée (sous la peau). L’interféron alpha est également disponible sous une forme à action prolongée appelée interféron pégylé, qui peut être administrée une fois par semaine. Le traitement par interféron est généralement réservé aux femmes enceintes ou aux personnes qui ne répondent pas au traitement à l’hydroxyurée.
5. Plaquetthérèse :La phérèse plaquettaire est une procédure qui élimine les plaquettes de la circulation. Le sang est prélevé via un cathéter intraveineux (IV) et collecté dans une machine où les plaquettes sont séparées des autres parties du sang (globules blancs, globules rouges et plasma). Le sang, moins les plaquettes, est renvoyé dans l’organisme par voie IV, soit avec une solution saline, soit avec du plasma. L’phérèse plaquettaire est réservée aux personnes présentant un nombre de plaquettes extrêmement élevé, une formation importante de caillots (dans les poumons ou le cerveau) ou des saignements. L’effet de la phérèse plaquettaire est temporaire, un autre traitement devra donc être instauré pour un contrôle à long terme de la numération plaquettaire.

Tous les traitements évoqués ci-dessus ne guérissent pas la thrombocytémie essentielle. Ils ne font que diminuer le nombre de plaquettes, diminuant ainsi le risque de développer un caillot ou de contracter la maladie de von Willebrand. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement curatif pour la thrombocytémie essentielle. Heureusement, malgré l’absence de traitement curatif, la majorité des personnes atteintes de thrombocytémie essentielle peuvent vivre une vie bien remplie et productive.