Des globules rouges cultivés en laboratoire ont été transfusés à un receveur humain pour la première fois. Cela donne de l’espoir aux patients atteints de maladies du sang qui nécessitent des transfusions sanguines fréquentes.
Dans l’essai clinique contrôlé randomisé RESTORE, deux participants ont reçu environ 5 à 10 ml – environ une à deux cuillères à café – de globules rouges cultivés en laboratoire. Les deux ont été étroitement surveillés et aucun effet secondaire indésirable n’a été signalé.
Les globules rouges (RBC) sont fabriqués dans la moelle osseuse et se trouvent dans le sang. Ils contiennent une protéine, l’hémoglobine, responsable du transport de l’oxygène des poumons vers tous les tissus de l’organisme.
Les donneurs de sang ont été recrutés à partir de la base de donneurs de sang et de transplantation du National Health Service du Royaume-Uni. Ils ont donné du sang pour l’essai et les cellules souches ont été séparées de leur sang. Ces cellules souches ont ensuite été cultivées pour produire des globules rouges dans un laboratoire.
Ashley Toye, professeur de biologie cellulaire à l’Université de Bristol et directrice de l’unité NIHR Blood and Transplant dans les produits à base de globules rouges, a déclaré dans un communiqué de presse : « Cet essai stimulant et passionnant est un énorme tremplin pour la fabrication de sang à partir de cellules souches. C’est la première fois que du sang cultivé en laboratoire provenant d’un donneur allogénique est transfusé et nous sommes ravis de voir à quel point les cellules fonctionnent à la fin de l’essai clinique.
Pourquoi est-ce important ?
Tumas Beinortas, chercheur clinicien universitaire à l’Université de Cambridge, qui n’est pas impliqué dans l’étude, affirme que la transfusion est importante car il s’agit de la première étape clinique d’un effort visant à créer du sang à partir de cellules souches en dehors du corps humain vivant.
« La durée de vie moyenne des globules rouges est de 120 jours. Lorsqu’une personne reçoit une transfusion sanguine à partir d’un don de sang, les globules rouges sont d’âge variable. Le sang fabriqué en laboratoire est frais, il devrait donc durer plus longtemps chez l’homme que les globules rouges conventionnels. Par conséquent, les patients peuvent ne pas avoir besoin de transfusions aussi souvent », explique Beinortas.
La technologie pourrait améliorer considérablement la prise en charge des personnes atteintes de maladies nécessitant de fréquentes transfusions de globules rouges, telles que la bêta-thalassémie , la drépanocytose ou les syndromes myélodysplasiques.
« Ces patients peuvent avoir besoin de transfusions sanguines toutes les quelques semaines. Un autre gros problème est un processus appelé allo-immunisation, lorsque le système immunitaire d’une personne commence à produire des anticorps contre les cellules sanguines transfusées. Trouver des donneurs pour ces patients est extrêmement difficile.
Un autre problème important est de trouver du sang pour les personnes ayant des groupes sanguins rares – il y a simplement un bassin de donneurs potentiels très étroit pour eux. Donner du sang incompatible peut facilement conduire à une allo-immunisation. Les globules rouges produits in vitro résoudraient facilement l’allo-immunisation et les problèmes de donneurs rares », a déclaré Beinortas à Healthnews .
Beinortas dit qu’il existe des risques associés aux transfusions sanguines fréquentes , comme la surcharge en fer, lorsque l’excès de fer est stocké dans le foie, les articulations, le pancréas et le cœur. Dans de rares cas, une surcharge en fer peut gravement endommager les organes internes.
Comment sont fabriquées les cellules sanguines ?
Dans un avenir lointain, dit Beinortas, cette technologie pourrait complètement remplacer la nécessité du don de sang humain pour la fraction de globules rouges. Cependant, il souligne que la production de sang in vitro à grande échelle est probablement dans des décennies.
« Pour créer des globules rouges in vitro à partir de cellules souches, il a fallu trouver des combinaisons en série de protéines appelées facteurs de croissance qui maintiennent initialement une partie des cellules souches en vie tout en permettant à d’autres de se différencier en plusieurs étapes jusqu’à ce qu’elles deviennent des globules rouges fonctionnels.
Afin d’obtenir une quantité significative de globules rouges, de grands récipients d’incubation sont nécessaires. Dans les étapes finales, les globules rouges sont fractionnés du reste du milieu par centrifugation. La dernière étape de la production est le contrôle de la qualité qui garantit qu’il n’y a pas d’agents infectieux dans le sang, tels que des virus ou des bactéries, avant qu’il ne soit conditionné pour la transfusion », explique Beinortas.
Les auteurs de l’étude affirment que dans un avenir prévisible, les cellules manufacturées ne pourraient être utilisées que pour un très petit nombre de patients ayant des besoins transfusionnels très complexes.
L’essai RESTORE est une initiative de recherche conjointe du NHS Blood and Transplant et de l’Université de Bristol, en collaboration avec l’Université de Cambridge, le Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, le NIHR Cambridge Clinical Research Facility et le Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust.
