LA THÉRAPIE PAR CELLULES SOUCHES est souvent utilisée comme traitement des cancers, tels que la leucémie et le lymphome. Mais récemment, des chercheurs ont cherché à savoir si les greffes de cellules souches pouvaient être bénéfiques pour d’autres conditions, notamment en ralentissant ou en arrêtant la progression de la sclérose en plaques (SEP) .

Vous vous demandez peut-être exactement comment cela fonctionne et à quel point la thérapie par cellules souches est prometteuse (ou non) pour le traitement de la SP . Comme pour tout ce qui concerne la compréhension de la SP , il est important que vous connaissiez les faits. Alors, brisons l’espoir et le battage médiatique entourant la thérapie par cellules souches.

Que sont les cellules souches ?

Tout d’abord, comprendre ce que sont les cellules souches et ce qui les rend spéciales . Les cellules souches ont un surnom et une fonction impressionnants. On les appelle les cellules maîtresses du corps , car une seule cellule souche peut soit se dupliquer, soit devenir une cellule spécialisée , telle qu’une cellule cérébrale, sanguine, musculaire et nerveuse. Cela signifie que les cellules souches ont le potentiel de réparer ou de restaurer les cellules et les tissus de votre corps qui ont été endommagés ou détruits par la maladie.

La thérapie par cellules souches peut utiliser des cellules souches prélevées sur quelqu’un d’autre, appelées cellules donneuses , ou des cellules souches prélevées sur votre propre corps, appelées cellules autologues . Parmi les deux principaux types de cellules souches, les cellules souches embryonnaires et adultes, les cellules souches adultes sont au cœur de la thérapie par cellules souches pour la SEP.

Comment les cellules souches peuvent-elles traiter la SEP ?

La thérapie par cellules souches pour la SEP est encore au stade de la recherche. Des études sur son efficacité et son application ont donné des résultats prometteurs, mais ils ne sont pas concluants. Si vous êtes intéressé par la thérapie par cellules souches, vous devrez soit vous inscrire à un essai clinique, soit demander à votre médecin s’il propose ce traitement en tant que traitement «hors AMM».

La plupart des recherches actuelles sur la thérapie par cellules souches pour la SEP se concentrent sur les greffes de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) et les greffes de cellules souches mésenchymateuses (MSCT), explique Marisa McGinley, DO, neurologue au Mellen Center for Multiple Sclerosis de la Cleveland Clinic dans l’Ohio.

HSCT pour la sclérose en plaques

Dans la SEP, votre système immunitaire se détraque, attaquant les cellules de votre cerveau et de votre moelle épinière. L’objectif de la HSCT pour la SEP est de réinitialiser votre système immunitaire et d’arrêter l’inflammation qui contribue à la SEP. Cela implique une greffe de moelle osseuse. La GCSH utilisant des cellules autologues, ou aHSCT, est considérée comme la forme la plus sûre de GCSH pour la SEP, selon la National Multiple Sclerosis Society .

« La HSCT ne restaure pas la fonction que vous avez perdue avant la thérapie par cellules souches », explique le Dr McGinley. « Il s’agit d’empêcher que d’autres dommages ne se produisent. Nous essayons d’arrêter votre système immunitaire et de faire une réinitialisation afin que vous ayez moins de risques de développer de nouvelles lésions et de nouveaux symptômes. Nous ne nous attendons pas à ce que les gens soient fonctionnellement meilleurs qu’avant leur greffe. La majorité des personnes qui suivent une thérapie par cellules souches signalent une stabilité de la maladie, dit-elle.

Qui bénéficie de l’aHSCT ?

La National Multiple Sclerosis Society considère l’aHSCT comme une bonne option de traitement pour les personnes atteintes de SEP très agressive qui n’ont pas réussi avec les thérapies modificatrices de la maladie , ou DMT. Avec la SEP-RR, les patients ont des périodes où leurs symptômes s’aggravent ou rechutent, suivies de périodes de temps où leurs symptômes disparaissent, également appelées rémission.

D’après les dernières recherches, les personnes atteintes de SEP-RR qui répondent aux critères ci-dessous peuvent bénéficier le plus de l’aHSCT, avec le moins de risques. Si vous pensez que vous êtes éligible, le Dr McGinley dit qu’il vaut la peine d’avoir une conversation avec votre médecin au sujet de l’aHSCT.

• Les personnes de moins de 50 ans. Les risques graves et mortels associés à l’aHSCT augmentent avec l’âge et les problèmes de santé sous-jacents.
• Les personnes atteintes de SEP depuis moins de 10 ans.
• Les personnes atteintes d’une maladie très active. «Ils ont des rechutes très fréquentes. Ou ils ont beaucoup de nouvelles lésions qui apparaissent sur leur IRM », explique le Dr McGinley
• Les personnes qui ont un lourd fardeau de maladie, malgré un traitement avec des DMT à haute efficacité ou qui sont incapables de prendre ces traitements. « Soit ils ne se remettent pas bien des rechutes antérieures, soit ils ont beaucoup de lésions dans ce que nous dirions être des zones très importantes, comme la moelle épinière ou le tronc cérébral », explique le Dr McGinley.

Qui ne bénéficie pas de l’aHSCT ?

Pour les personnes atteintes de formes progressives de SEP, qui sont stables mais en déclin constant, l’aHSCT n’aidera probablement pas, explique le Dr McGinley. « Nous n’avons vu aucune preuve à l’appui d’un avantage significatif dans cette population. Pour cette raison, nous ne recommandons pas systématiquement les greffes de cellules souches chez nos patients progressifs plus âgés.

La thérapie par cellules souches aHSCT est-elle sûre ?

Parce que l’aHSCT nécessite d’anéantir complètement votre système immunitaire, contracter une infection est la plus grande préoccupation, note le Dr McGinley. Le risque de complications liées à la procédure est le plus élevé au cours des premiers mois suivant la greffe, car votre système immunitaire se reconstruit lentement.

Bien que rare, le risque de décès est d’environ un pour cent, selon le Dr McGinley. Une autre issue rare est la maladie du greffon contre l’hôte , qui peut se développer lorsque les cellules transplantées reconstruisent votre système immunitaire. “Votre corps commence à attaquer des choses qu’il ne devrait pas, et cela peut causer beaucoup de problèmes”, explique le Dr McGinley. “Il peut même attaquer les ulcères de la bouche et causer des problèmes avec votre tractus gastro-intestinal.”

Et bien qu’il y ait de l’espoir pour ce type de thérapie, il y a aussi beaucoup de battage médiatique potentiellement dangereux. La Food and Drug Administration des États-Unis, l’agence qui réglemente les produits à base de cellules souches aux États-Unis, avertit que les cliniques de cellules souches moins qu’honnêtes proposent souvent des produits à base de cellules souches non éprouvés et non approuvés. “Les patients ne devraient certainement faire ces traitements que dans des centres qui ont une longue expérience de les faire de manière cohérente avec de bons résultats”, déclare le Dr McGinley.

Pour trouver un centre aHSCT qualifié, la National Multiple Sclerosis Society recommande de se rendre dans un établissement accrédité par la Foundation for Accreditation of Cellular Therapy (FACT). Vous pouvez trouver des centres de traitement dans votre état en utilisant la fonction de recherche sur le site Web FACT. À partir de là, vous voudrez travailler avec votre spécialiste de la SEP pour en choisir un et constituer votre équipe de soins pendant et après l’aHSCT.

Étant donné que la thérapie par cellules souches pour la SEP est relativement nouvelle, elle n’est pas largement disponible aux États-Unis. Kristen Galetta, MD, neurologue traitante au Brigham & Women’s Hospital de Boston, MA, se fait souvent demander si aller dans des centres de cellules souches à l’extérieur du pays est une option. Sa réponse : « Mon conseil général est non », dit-elle. « Nous n’avons pas de données claires sur les risques et les avantages, même dans ce pays. Nous ne pouvons pas non plus surveiller ce qui se passe ailleurs, et malheureusement, j’ai vu les conséquences négatives des traitements à base de cellules souches délivrés dans d’autres pays.

Qu’implique l’aHSCT ?

L’aHSCT est un processus long et intense, avec des risques sérieux. “Cela implique d’anéantir complètement votre système immunitaire, puis vous obtenez un nouveau système immunitaire avec des cellules souches”, explique le Dr McGinley. Il est courant que différents centres de traitement des cellules souches utilisent des protocoles différents pour la façon dont ils récoltent les cellules souches et le type de médicaments immunosuppresseurs que vous recevez.

Pendant la phase de pré-transplantation, qui peut prendre de cinq à 15 jours, vous prendrez des médicaments qui libèrent les cellules souches sanguines de votre moelle osseuse. Le centre recueille ensuite ces cellules souches sanguines de votre circulation sanguine et les congèle pour une utilisation ultérieure. Pour la phase de greffe, attendez-vous à passer trois semaines à l’hôpital pour la procédure et la récupération. Tout d’abord, vous recevrez une chimiothérapie pour arrêter votre système immunitaire. Après cela, vous recevrez une perfusion intraveineuse (IV) de vos cellules souches sanguines décongelées. La récupération à la maison peut prendre des mois à mesure que votre système immunitaire se reconstitue.

Parce que l’aHSTC réinitialise votre système immunitaire, l’objectif est que vous n’ayez besoin d’aucun autre traitement contre la SEP après votre greffe de moelle osseuse, explique le Dr Galetta. Votre équipe de soins médicaux vous surveillera pendant cinq ans, par le biais d’IRM annuels.

Vous devez savoir que la thérapie par cellules souches a un prix élevé. Le coût moyen national de l’aHSCT est de 150 000 $, selon le NMSS. Et comme il ne s’agit pas d’un protocole établi pour la SEP, votre assurance maladie peut ou non le couvrir. Pour les transporteurs qui le couvrent, vous devez souvent respecter des directives strictes.

Participer à un essai clinique, qui peut couvrir tout ou partie du coût de la thérapie par cellules souches, est une autre option si vous êtes éligible. L’un de ces grands essais cliniques multicentriques est BEAT-MS , qui compare l’aHSCT aux meilleures thérapies modificateurs de la maladie approuvées par la FDA. Cet essai recrute actuellement des personnes atteintes de SEP-RR dans 18 sites à l’échelle nationale et un en Angleterre. Vous pouvez être admissible si vous souffrez de SEP-RR, si vous avez entre 18 et 55 ans et si vous avez eu des rechutes continues tout en prenant des médicaments sur ordonnance pour la SEP au cours des trois dernières années.

Cellules souches mésenchymateuses pour la sclérose en plaques

Les cellules souches mésenchymateuses sont l’autre type de cellules souches que les chercheurs étudient pour leur potentiel à aider les personnes atteintes de SP. Ces cellules souches peuvent être récoltées à divers endroits du corps et administrées aux patients de différentes manières.

La National Multiple Sclerosis Society ne recommande actuellement aucune thérapie spécifique à base de cellules souches mésenchymateuses. Plusieurs essais cliniques sont en cours pour déterminer si les cellules souches mésenchymateuses peuvent être bénéfiques pour les personnes atteintes de SP progressive et de SEP-RR. Si vous êtes intéressé par l’un de ces essais, vous pouvez demander à votre médecin si vous êtes admissible ou si votre centre de SP y participe.

Cependant, jusqu’à présent, il n’existe pas de preuves solides de l’utilisation de cellules souches mésenchymateuses pour traiter la SEP. Les données sont encore moins optimistes que pour l’aHSTC et le RRMS, note le Dr Galetta. “Les données sont beaucoup moins claires et ont des résultats plus mitigés”, dit-elle.

Les thérapies à base de cellules souches mésenchymateuses sont moins intensives et présentent moins de risques que l’aHSTC, explique le Dr Galetta. Pour ceux qui veulent essayer cette procédure expérimentale, le Dr Galetta dit que les données montrent jusqu’à présent qu’elle n’est pas particulièrement nocive et peut être une option sûre. “Il est considéré comme une thérapie complémentaire à d’autres thérapies modificatrices de la maladie”, dit-elle, notant qu’elle n’est pas proposée au Brigham & Women’s Hospital.

À l’heure actuelle, les études vont bon train sur les cellules souches mésenchymateuses. Les médecins ne préconisent pas que les patients reçoivent ce traitement pour le moment. Le Dr McGinely note que ce choix peut avoir du potentiel, mais ce qui est actuellement disponible n’a pas beaucoup de preuves.

Pour l’instant, la thérapie par cellules souches offre un potentiel aux personnes atteintes de SP qui n’ont peut-être plus d’options. Les recherches en cours et futures détermineront si les cellules souches constituent un traitement efficace contre la SP et quels patients peuvent les recevoir en toute sécurité.