Parlons du diagnostic et du traitement du purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI)
VOUS AVEZ DONC DES ECCHYMOSES et des saignements faciles, peut-être même de vos gencives, et vous avez remarqué une étrange éruption rouge ressemblant à une piqûre d’épingle sur tout votre corps. Et après? Tout d’abord, vous voudrez trouver un hématologue (un médecin spécialisé dans les troubles sanguins) qui peut effectuer des tests et vous donner un diagnostic définitif. S’il s’agit d’un purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI), vous proposerez un plan pour ramener vos taux de plaquettes à un niveau sain (ou aussi proche que possible). La bonne nouvelle? Vous avez des options de traitement. N’oubliez pas que le PTI est à la fois imprévisible et rare, donc connaître les bonnes questions à poser peut être la clé pour obtenir les meilleurs soins.
Qu’est-ce que le Purpura Thrombocytopénique Immunitaire (PTI) ?
Le purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI) est une maladie auto-immune rare qui implique vos plaquettes. Les plaquettes sont des fragments de cellules dans votre sang. Lorsque vous saignez d’une coupure ou d’un coup, les plaquettes se précipitent, s’agglutinent et forment un bouchon (ou un caillot) pour arrêter le saignement. Sans plaquettes, nous saignerions à mort à chaque accident.
Lorsque vous avez un PTI, votre système immunitaire se détraque et attaque les plaquettes, les prenant pour des envahisseurs étrangers. Certaines cellules immunitaires détruisent les plaquettes, tandis que d’autres cellules empêchent votre corps d’en fabriquer davantage. Les personnes en bonne santé ont un nombre de plaquettes entre 150 000 et 400 000. Les personnes atteintes de PTI ont généralement un nombre de plaquettes inférieur à 50 000.
Avec le PTI, vous avez moins de capacité de coagulation, donc votre risque de saignements graves augmente et continue d’augmenter à mesure que les niveaux de plaquettes descendent en dessous de 30 000. Certaines personnes présentent des signes plus tôt (avec un nombre de plaquettes légèrement plus élevé), mais les symptômes sont similaires :
- Saignement de vos gencives qui dure plus longtemps que la normale
- Des cloques de sang dans la bouche , ce qui indique que votre nombre de plaquettes est probablement inférieur à 10 000 et que vous êtes à risque d’hémorragie cérébrale (et que vous avez probablement besoin de soins médicaux, STAT)
- Sang dans les selles ou l’urine – signes d’hémorragie interne et symptômes plus graves
- Ecchymoses , allant de peu à beaucoup, sans cause connue (l’un des symptômes les plus courants, même dans les cas bénins)
- Des périodes plus lourdes et plus longues
- Des saignements de nez difficiles à arrêter
- Éruption cutanée de minuscules points , comme des piqûres d’épingle, sur les jambes (l’emplacement le plus courant) et/ou les bras, appelée pétéchie – un autre symptôme courant et parfois le premier à apparaître
- Vomissements de sang , autre signe d’hémorragie interne
Si vous remarquez l’un de ces signes, consultez votre médecin. Le risque de PTI ne provient pas de la maladie elle-même, mais d’une baisse des plaquettes qui vous expose à de graves saignements dans le cerveau et à l’intérieur de votre tractus gastro-intestinal qui peuvent être difficiles à arrêter. Ce risque est plus élevé si vous avez plus de 60 ans, mais même les enfants peuvent avoir des hémorragies cérébrales, surtout s’ils tombent des balançoires ou des barres de singe.
Votre fournisseur principal est votre premier arrêt. Le médecin peut prescrire un test sanguin pour vérifier votre numération plaquettaire. S’ils sont bas, vous pourriez être envoyé chez un hématologue, qui peut établir un diagnostic définitif.
Comment diagnostique-t-on le purpura thrombopénique immunologique?
Les médecins essaieront de déterminer si votre nombre de plaquettes chute à cause d’autre chose, comme un médicament (qui peut inclure des types d’antibiotiques et des anticoagulants, comme l’héparine); une infection virale (comme l’hépatite C); ou la leucémie et d’autres cancers du sang. Le PTI est donc un diagnostic d’exclusion, ce qui signifie que si la baisse des plaquettes ne peut être expliquée par d’autres moyens, les médecins concluront que vous avez un PTI.
Pour découvrir ce qui fait chuter votre nombre de plaquettes, les hématologues feront ce qui suit pour les enfants, les adolescents et les adultes :
Examen physique
Votre examen comprendra un historique médical complet. Un médecin recherche les symptômes d’un faible nombre de plaquettes, à savoir des ecchymoses et des pétichés. Parfois, les gens, surtout les enfants, ne présentent aucun symptôme. Dans ce cas, un médecin vous posera des questions sur tout nez ou bourdonnement inhabituel que vous auriez pu avoir, ou si certaines autres maladies auto-immunes sont présentes dans la famille. Par exemple, la maladie de Hashimoto, une affection thyroïdienne auto-immune, a été associée à un risque de développer un PTI.
Tests sanguins
Les médecins veulent exclure d’autres raisons de ces symptômes. Donc, ils cherchent à voir si c’est juste le nombre de plaquettes qui est bas, ou si des choses se passent avec vos globules rouges et blancs. Trop de globules blancs peuvent indiquer un lymphome ou une leucémie, par exemple. Trop peu de globules rouges peuvent être un signe d’anémie aplasique, une condition différente qui provoque également la chute des plaquettes et présente des symptômes similaires, comme des ecchymoses et des saignements de nez.
Test sanguin d’immunoglobuline
Ce test sanguin n’est pas de routine, mais les hématologues lui ordonneront de vérifier les niveaux d’anticorps dans le sang qui indiquent qu’un autre type de condition alimente le faible taux de plaquettes, y compris un trouble d’immunodéficience, une maladie génétique qui rend plus difficile pour votre système immunitaire système pour lutter contre les maladies, ou une autre maladie auto-immune comme le lupus ou la maladie cœliaque , que vous pouvez avoir en combinaison avec un faible taux de plaquettes.
Frottis de sang
Les médecins demanderont également un frottis sanguin, où une goutte de sang est diluée afin de voir plus clairement les cellules et les plaquettes individuelles. Pour ce faire, un technicien de laboratoire étale le sang sur la lame et la colore pour que les cellules ressortent vraiment au microscope. Si les plaquettes sont trop grosses ou de forme anormale, cela peut indiquer une maladie génétique du sang appelée thrombocytopénie héréditaire, qui provoque également un faible nombre de plaquettes et ne répond pas aux traitements ordinaires du PTI.
Test de moelle osseuse
Si votre ITP a rechuté après être entré en rémission, ou si vous avez un cas qui dure depuis plus d’un an et qui n’a répondu à aucun type de traitement, ce test peut être effectué en ambulatoire. Un hématologue enfoncera deux aiguilles distinctes dans votre os de la hanche pour prélever du liquide (avec une aiguille plus étroite) et un morceau de moelle (avec une aiguille plus grosse) du plus profond de l’os, là où le corps fabrique les cellules sanguines.
Tests de dépistage
Des tests de dépistage seront effectués pour l’hépatite C et le VIH afin d’exclure ces infections virales qui peuvent causer le PTI. Ces tests ne sont pas systématiquement effectués sur les enfants (les deux maladies sont rares chez les jeunes enfants). Mais les adolescents qui ont des antécédents de relations sexuelles à risque ou qui consomment des drogues illicites sont à risque, il est donc important qu’ils soient honnêtes avec un médecin.
Échantillon de selles
Il peut vous être demandé d’en fournir un pour vérifier h. pylori, une infection bactérienne qui peut déclencher le PTI.
ITP primaire et secondaire
Une fois les résultats des tests de diagnostic reçus, l’hématologue déterminera si vous avez un PTI primaire ou secondaire.
- Le PTI primaire représente 80 % de tous les cas de PTI, et signifie simplement qu’il n’y a pas de déclencheur ou de cause identifiable qui a rendu votre système immunitaire bancal.
- ITP secondaire signifie que les médecins sont capables de déterminer le cas racine. Le vôtre peut être causé par une infection (comme h. pylori), un vaccin (rarement, comme le RRO pour les enfants) ou un médicament (comme l’héparine).
Classer le PTI avant de créer un plan de traitement
L’objectif pour les médecins est de vous mettre en rémission, vous ou votre enfant, ce qui signifie que le nombre de plaquettes est d’environ 100 000 (idéalement) avec peu ou pas de saignement.
Cela se produit chez environ quatre enfants sur cinq atteints de PTI, généralement au cours des 12 premiers mois de la maladie, bien que parfois la rémission puisse prendre jusqu’à 24 mois. Les enfants plus jeunes ont tendance à récupérer plus rapidement, selon un groupe d’hématologues internationaux qui ont examiné les résultats sur deux ans de 3 700 enfants et adultes atteints de PTI.
Environ 45 % des adultes entrent en rémission, bien qu’il leur faille généralement plus de temps que les enfants pour y parvenir. Parfois, l’objectif de numération plaquettaire descend à 50 000, car le risque de complications hémorragiques graves (à savoir, hémorragies gastro-intestinales et cérébrales) est beaucoup plus faible à ces niveaux.
Mais les objectifs de traitement de votre médecin dépendront de votre âge – les personnes de plus de 60 ans ont un risque plus élevé de complications hémorragiques – ainsi que de la gravité de vos symptômes et de la façon dont vous menez votre vie. (Joue-t-il au rugby pour une équipe universitaire, par exemple ? Votre mode de vie peut être pris en compte dans les décisions de traitement.)
Gardez simplement à l’esprit que l’ITP est imprévisible. De nombreux enfants et certains adultes se rétablissent d’eux-mêmes, c’est pourquoi parfois le meilleur traitement pour les personnes qui ne présentent que des saignements légers (saignements de nez ou ecchymoses, par exemple) est de surveiller au lieu de leur donner des médicaments. Qui répond à quel traitement est également idiosyncratique, bien que plus le PTI dure longtemps, plus les médecins soupçonneront que quelque chose d’autre peut également se produire.
Catégories de traitement du purpura thrombopénique immunologique
Au cours de votre traitement, les médecins classeront votre cas en trois catégories :
- Nouvellement diagnostiqué (du premier jour du diagnostic à trois mois)
- Persistant (trois à 12 mois)
- Chronique (plus de 12 mois)
Si vous entrez en rémission avant que votre ITP ne devienne chronique, on dit alors que votre ITP se limite d’elle-même . Mais les médecins ne sauront pas quel type vous avez jusqu’à ce que cette marque de 12 mois aille et vienne.
Traitement du purpura thrombopénique immunologique
Voici les différentes façons dont votre hématologue (ou celui de votre enfant) traitera le PTI :
Surveillance
La grande majorité des enfants et certains jeunes adultes iront bien simplement en faisant des contrôles réguliers de la numération plaquettaire, en fonction de la numération plaquettaire et de la gravité du saignement. Si vous ne présentez aucun symptôme ou seulement des symptômes légers (pétéchies et quelques ecchymoses, par exemple) et que votre nombre de plaquettes est supérieur à 30 000, cela peut être la voie à suivre, surtout si votre enfant ne fait pas partie de l’équipe de football (et que vous n’êtes pas dans les sports de contact, non plus). Cela peut également dépendre de la distance qui vous sépare du médecin, s’il est difficile d’effectuer des contrôles hebdomadaires ou mensuels, et si vous faites preuve ou non d’un bon sens pour surveiller vos symptômes à la maison.
Médicaments de première ligne pour le purpura thrombocytopénique immunitaire
Ce sont les médicaments qui vous sont administrés lorsque vous venez de recevoir un diagnostic. Le but est de faire monter les plaquettes et d’arrêter le saignement (comme les saignements de nez et d’autres choses).
Thérapie par immunoglobine
Ce traitement peut être administré par perfusion IV (IgIV) ou par injection d’Anti-RhD. Les enfants reçoivent généralement une perfusion. Les adultes peuvent recevoir une dose plus élevée, étalée sur deux jours, ou une dose plus faible, étalée sur cinq.
L’IgIV lie et neutralise les anticorps destructeurs de plaquettes dans la rate, de sorte qu’il reste plus de plaquettes en circulation dans le sang. Les IgIV sont administrées aux enfants qui présentent un risque plus élevé d’hémorragies cérébrales ou gastro-intestinales. Les adultes l’attrapent lorsqu’ils sont nouvellement diagnostiqués ou ont un cas persistant, parfois en association avec des stéroïdes. Il est généralement administré pour augmenter votre nombre de plaquettes à 50 000 ou plus, par exemple, pour réduire le risque de saignement incontrôlable juste avant la chirurgie.
Cette approche fonctionne chez 60% des patients, mais les effets sont généralement temporaires. Les effets secondaires peuvent inclure des douleurs articulaires ou de la fièvre et des frissons.
Stéroïdes
Ceux-ci peuvent être administrés par voie orale ou intraveineuse. L’American Society of Hematologists suggère de donner des stéroïdes aux enfants (généralement de la prednisone) pendant sept jours seulement et de limiter le traitement des adultes à moins de six semaines. Les adultes ont tendance à recevoir de la dexaméthasone, généralement par voie intraveineuse, qui agit plus rapidement.
Les stéroïdes suppriment les cellules immunitaires qui fabriquent les anticorps, il y a donc moins d’anticorps à attacher aux plaquettes qui sont la ligne de mire de votre système immunitaire. Les médecins vous mettront (ou votre enfant) sous stéroïdes si votre nombre de plaquettes est inférieur à 30 000 et que vous présentez des symptômes plus graves (comme du sang dans les selles, par exemple, ou si vous êtes couvert d’ecchymoses).
Parfois, une cure de stéroïdes suffit à faire entrer les adultes en rémission, généralement lorsque le PTI a été causé par une infection ou des médicaments (y compris des vaccins, notamment celui administré aux enfants contre la rougeole, les oreillons et la rubéole). Mais ce n’est pas le cas pour environ les trois quarts des adultes, donc les stéroïdes constituent une passerelle vers les traitements de deuxième intention.
Les effets secondaires peuvent être graves, c’est pourquoi les hématologues essaient d’éviter les stéroïdes pour les enfants et ne recommandent qu’une utilisation à court terme chez les adultes et les enfants (lorsqu’ils en ont absolument besoin). Entre autres choses, ils augmentent la tension artérielle et la glycémie, provoquent des changements d’humeur et affectent la qualité du sommeil.
Médicaments de deuxième ligne administrés pour le purpura thrombocytopénique immunologique
Les médecins vous donneront des médicaments supplémentaires lorsque vous avez un cas persistant ou chronique de PTI, ce qui signifie que vous avez dépassé la barre des trois ou 12 mois et que vous n’avez pas montré de signes d’amélioration.
Rituxan (Rituximab)
Il s’agit d’un anticorps monoclonal administré par voie intraveineuse une fois par semaine pendant environ quatre semaines. Ces infusions hebdomadaires diminuent la production d’un type de cellule immunitaire appelé lymphocytes B. Les lymphocytes B produisent des anticorps, généralement une bonne chose, mais dans le cas du PTI, ces anticorps agissent en attaquant vos plaquettes. Ainsi, la réduction du nombre de lymphocytes B peut aider votre nombre de plaquettes à augmenter.
Votre médecin envisagera de vous donner Rituxan si votre ITP est persistant ou chronique, et les stéroïdes ou IVG n’ont pas montré de bons résultats. Rituxan n’est envisagé que pour les enfants dont le PTI a duré plus de 12 mois. (La majorité des enfants ne reçoivent pas ce traitement ou d’autres traitements de deuxième intention.)
Environ la moitié de tous les patients répondent bien au médicament, mais seulement un tiers d’entre eux entreront en rémission. Les femmes âgées de 16 à 49 ans (les années de procréation) qui ont un PTI depuis moins de deux ans ont tendance à bien se porter avec Rituxan, ce qui signifie qu’elles entrent en rémission à un taux de 60 % (et plus vous êtes jeune).
Parce que Rituxan supprime les lymphocytes B, il faut un certain temps au système immunitaire pour se remettre à niveau, ce qui vous expose à un risque plus élevé d’infections jusqu’à un an après l’avoir pris.
Agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-Ras)
Trois de ces médicaments ont été approuvés par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour traiter le PTI chez les adultes et les enfants : Nplate (romiplostim), une injection ; Promacta (eltrombopag), un comprimé ; et les adultes (uniquement) peuvent prendre des comprimés de Doptelet (avatrombopag).
Les TPO-Ras aident à stimuler la production de plaquettes dans la moelle osseuse. Habituellement, les personnes atteintes de PTI doivent prendre Promacta et Doptelet tous les jours, et Nplate chaque semaine, pendant au moins un an ou deux, et même alors, elles peuvent ne jamais obtenir une rémission complète. Ceux-ci peuvent être recommandés si vous avez un PTI persistant ou chronique et que vous n’avez pas répondu aux stéroïdes ou à l’IVG. Parfois, les personnes qui ont rechuté après une splénectomie (voir ci-dessous) prendront du TPO-Ras. Les médecins les administrent aux enfants dont la numération plaquettaire est faible et qui présentent un risque d’hémorragie grave.
Environ 80 % des adultes peuvent faire monter leur nombre de plaquettes jusqu’à 50 000 pendant qu’ils en prennent, et environ un sur cinq entrera en rémission après l’arrêt de ces médicaments. L’un des plus grands risques est que vous produisiez trop de plaquettes, ce qui peut entraîner la formation de caillots sanguins susceptibles de provoquer un accident vasculaire cérébral ou de se rendre dans vos poumons. Parlez à votre médecin si ce risque supplémentaire vous préoccupe particulièrement.
Chirurgie du PTI
Le type de chirurgie pratiqué par les médecins est une splénectomie ou l’ablation de la rate. Les médecins pratiquent généralement des splénectomies laparoscopiques. Ils pratiquent quatre petites incisions près de la région de l’estomac, insèrent un tube avec une caméra vidéo dans l’une d’elles, puis retirent la rate avec des outils spéciaux. Si votre rate est vraiment hypertrophiée (à cause de la rétention de plaquettes), votre chirurgien effectuera une intervention chirurgicale régulière (appelée chirurgie ouverte). Attendez-vous à ne pas rester à l’hôpital plus d’une journée avec une splénectomie laparoscopique et entre deux et six jours pour une chirurgie ouverte.
Les médecins ne vous suggéreront de subir une splénectomie que si vous souffrez de PTI depuis plus d’un an (un cas chronique), car il y a toujours un risque que vous entriez en rémission avec des stéroïdes, une IVG ou un médicament de deuxième intention. Il est très rare que les enfants subissent une splénectomie, car leur système immunitaire est encore en développement et l’ablation de la rate vous expose à un risque d’infection à long terme.
C’est parce que la rate, qui a la taille de votre main et se trouve juste en dessous de votre cage thoracique sur votre côté gauche, joue un rôle important dans votre système immunitaire. L’une de ses fonctions est de filtrer le sang du corps. Lorsque vous souffrez de PTI, la rate élimine les plaquettes de votre corps et les stocke dans la rate. Il produit également des anticorps. Ainsi, l’élimination de la rate conservera non seulement plus de plaquettes dans votre circulation sanguine et améliorera vos capacités de coagulation, mais cela signifiera également qu’il y aura moins d’anticorps pour attaquer les plaquettes.
Vous pouvez envisager cette option si vous ne voulez pas prendre de médicaments pour le reste de votre vie (ou pour les prochaines années), vous êtes actif ou un athlète et vous en avez assez d’être suivi par un médecin. C’est aussi un choix pour les personnes qui ont tout essayé et qui ont encore ITP.
Pronostic de la chirurgie du purpura thrombopénique immunologique
Entre 50 et 70 % des patients entrent en rémission après une splénectomie et le restent pendant au moins cinq ans. Les complications sont rares mais elles existent et votre risque est plus élevé si vous avez 65 ans et plus. Ils comprennent les infections, les caillots sanguins et les saignements. À long terme, vous courez un risque plus élevé d’infections graves dues à la grippe, à la pneumonie et à la méningite, c’est pourquoi les médecins vous recommandent de vous faire vacciner contre ces maladies.
Il est difficile d’avoir une maladie dont peu de gens ont même entendu parler, donc la clé est de trouver un hématologue averti en ITP, soit via l’ American Society of Hematology , soit en demandant des recommandations sur la page Facebook du Platelet Disorder Support Group . Obtenir le bon traitement et faire suivre vos soins par un médecin expérimenté peut vous donner une bonne chance d’obtenir une rémission, peu importe à quel point votre cas semble délicat au début.
