La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le médicament pour traiter une maladie neurologique rare, la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le développement du médicament a été en partie financé par le Ice Bucket Challenge en 2014.
Le médicament Relvyrio, également connu sous le nom d’AMX0035, a été développé par Amylyx Pharmaceuticals dans le Massachusetts. Le médicament est une combinaison orale de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol.
La FDA s’est appuyée sur un seul essai clinique de phase 2 qui comprenait 137 patients adultes atteints de SLA pour approuver le médicament. Au cours de l’essai de 24 mois, les participants ont reçu Relyvrio ou un placebo. Les patients traités par Relyvrio ont connu une baisse plus lente de leur fonctionnement quotidien par rapport à ceux recevant un placebo. De plus, le médicament a amélioré la survie des patients SLA.
Le développement de Relyvrio a été financé par l’argent collecté lors du ALS Ice Bucket Challenge. En 2014, des millions d’utilisateurs de médias sociaux ont publié des vidéos dans lesquelles ils s’engageaient à donner de l’argent à l’Association SLA et se versaient un seau d’eau glacée sur eux-mêmes. Le défi a permis de recueillir 2,2 millions de dollars.
L’ALS Association, un groupe de défense des patients, a salué l’approbation de la FDA , affirmant que ce nouveau traitement est “une étape importante” dans la lutte contre la SLA, mais qu’il reste encore “beaucoup de travail à faire” pour guérir la maladie.
En mars, le comité consultatif sur les médicaments du système nerveux périphérique et central de la FDA a voté 6 contre 4 pour recommander de ne pas approuver Relvyrio, affirmant qu’il n’y avait pas suffisamment de données pour prouver que le médicament était efficace. Néanmoins, en raison de la soumission d’analyses et de plaidoyers supplémentaires, le Comité a voté 7 contre 2 en faveur de l’approbation en septembre.
Le Dr Jinsy Andrews, professeur agrégé de neurologie et directeur des essais cliniques neuromusculaires au Columbia University Irving Medical Center, affirme que les données de l’essai clinique de phase 2 sont suffisantes pour permettre l’accès aux personnes vivant avec la SLA qui ont des options de traitement limitées.
Elle explique que dans l’essai, la prise de Relyvrio a entraîné une réduction statistiquement significative de la perte de fonction physique et a eu un impact positif sur la survie. De plus, l’essai suggère que commencer le médicament le plus tôt possible peut offrir de meilleurs avantages.
“Ces données, associées à un profil d’innocuité et de tolérabilité favorable, fournissent un soutien suffisant pour permettre l’accès pendant que l’essai de confirmation est en cours”, a déclaré Andrews à Healthnews.
L’Institute for Clinical and Economic Review (ICER), une organisation à but non lucratif évaluant le coût des médicaments, a recommandé le prix Relyvrio de 9 100 $ à 30 600 $ par an . Amylyx Pharmaceuticals, cependant, a fixé le prix à 158 000 $ pour un approvisionnement d’un an, mais a déclaré que les patients SLA n’auraient pas à payer le prix total.
Andrews dit qu’elle voit Relyvrio comme un médicament qui peut être utilisé en combinaison avec des traitements déjà approuvés pour la SLA .
“Pour une maladie grave mettant la vie en danger comme la SLA, avoir des traitements qui peuvent ralentir la perte de déclin fonctionnel et augmenter la survie est précieux pour ceux qui vivent avec la SLA”, a-t-elle déclaré.
Qu’est-ce que la SLA ?
La SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative progressive qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, selon l’ALS Association .
La maladie affecte les motoneurones, dont la plupart vont du cerveau à la moelle épinière et de la moelle épinière aux muscles de tout le corps. La SLA provoque la dégénérescence de ces neurones au fil du temps jusqu’à leur mort. Lorsque cela se produit, le cerveau ne peut plus initier et contrôler les mouvements musculaires, et les personnes peuvent perdre la capacité de parler, de manger, de bouger et de respirer.
Selon les Centers for Disease Control and Prevention (CDC), la SLA est liée à l’âge et est généralement diagnostiquée entre 55 et 75 ans. La maladie est légèrement plus fréquente chez les femmes que chez les hommes. Les patients atteints de SLA vivent généralement entre deux et cinq ans après l’apparition des symptômes, mais certaines personnes vivent dix ans ou même plus.
Environ 5 000 personnes aux États-Unis reçoivent un diagnostic de SLA chaque année et environ 20 000 Américains vivent actuellement avec la maladie, selon la FDA.
