Du COVID au cancer, les tests de laboratoire non réglementés sont désormais soumis à la surveillance de la FDA

Lorsqu’un prestataire de santé souhaite proposer un diagnostic ou une recommandation de traitement, il peut envoyer des échantillons de votre sang, de vos tissus ou de votre salive à un laboratoire capable d’effectuer des tests de diagnostic spécialisés. Ces tests développés en laboratoire (LDT) sont utilisés pour diagnostiquer un large éventail de maladies, notamment le cancer, la maladie d’Alzheimer, le COVID-19, etc.

Alors que d’autres types de tests de diagnostic doivent être autorisés à être utilisés par la Food and Drug Administration (FDA), les fabricants de LDT ont exploité une faille. Pour garantir la fiabilité et la sécurité des LDT, l’agence a publié le 6 mai une nouvelle règle visant à réglementer ces tests en tant que dispositifs médicaux.

La nouvelle règle couvre les tests cliniques conçus, fabriqués et utilisés au sein d’un seul laboratoire, y compris certains tests développés par des centres médicaux universitaires et des sociétés comme Labcorps et Quest Diagnostics. L’agence a déclaré qu’une surveillance accrue réduirait les risques que les patients reçoivent un traitement inutile ou ne voient pas leur état de santé en raison de résultats inexacts.

“Personne ne sait vraiment exactement combien de ces tests existent, ni qui réalise lequel, et encore moins quels tests présentent un nombre inquiétant de problèmes, tels que des résultats inexacts”, a déclaré Jeff Shuren, MD, JD, directeur du Center for Devices and Radiological Health de la FDA, lors d’un appel aux médias en avril.

Selon la règle, les fabricants de LDT doivent désormais respecter certaines exigences. Celles-ci incluent l’enregistrement des tests auprès de la FDA, le passage à un processus d’examen avant la vente des tests, la déclaration des événements indésirables liés au test et l’étiquetage clair du test et de ses résultats. Les changements seront mis en œuvre progressivement sur quatre ans, en commençant par les tests qui présentent le plus grand risque pour le patient.

La FDA affirme qu’elle « exercera son pouvoir discrétionnaire » pour les tests qui étaient utilisés avant le 6 mai. Ces tests sont effectivement exemptés, tant que les laboratoires ne les modifient pas pour changer leurs indications d’utilisation, la technologie dont ils ont besoin ou leur efficacité et leur sécurité.

La règle finale de la FDA était controversée. Les opposants à la règle affirment qu’une surveillance accrue de la FDA ralentira le rythme du développement des tests, ce qui pourrait entraver la capacité des hôpitaux à répondre aux menaces émergentes pour la santé publique. Certains disent que les petits laboratoires et les centres médicaux universitaires ne pourront pas se permettre de se soumettre aux exigences réglementaires. Ils pourraient être moins disposés à investir dans la réalisation de tests pour les maladies rares, que les laboratoires commerciaux sont moins susceptibles de considérer comme rentables.

“Nous maintenons fermement que les LDT ne sont pas des dispositifs médicaux et que les réglementer en tant que tels serait nocif pour les patients et entraverait gravement l’innovation dans la prochaine génération de diagnostics”, a déclaré Susan Van Meter, présidente de l’American Clinical Laboratory Association, dans un communiqué.

D’autres ont applaudi la FDA, affirmant que l’étape vers la sécurité des patients était attendue depuis longtemps.

“Il s’agit d’une industrie dont la portée sous-estimée est vaste en matière de médecine clinique”, a déclaré à Gesundmd Peter Lurie, MD, MPH, président et directeur exécutif du Center for Science in the Public Interest.

“La plupart des tests de diagnostic utilisés sont en fait des tests développés en laboratoire. Et je pense que de nombreux consommateurs seraient surpris, et peut-être consternés, d’apprendre que jusqu’à présent, la FDA n’a exercé aucune autorité réglementaire sur eux”, a ajouté Lurie.

Réguler une industrie multimilliardaire

Pour la plupart des tests de laboratoire courants, les échantillons sont analysés sur des machines au sein de l’hôpital. Cela comprend des tests standard pour la formule sanguine complète, les taux de cholestérol, les enzymes hépatiques et les taux de sodium et de potassium.

Pour tester d’autres facteurs de santé, un prestataire peut devoir sous-traiter. Des tests de laboratoire innovants ont été développés pour détecter des protéines, des mutations génétiques et des marqueurs biologiques de diverses maladies.

Les LDT ne sont généralement pas utilisés dans les locaux hospitaliers, soit parce qu’ils testent des maladies rares, soit parce qu’ils utilisent des technologies hautement spécialisées. Cette catégorie couvre uniquement les tests supervisés par un clinicien et n’inclut pas les tests destinés directement au consommateur comme les tests génétiques 23andMe.

“Si vous voulez savoir si vous avez un anticorps exotique contre la babésiose, alors il y a de très fortes chances que votre hôpital ne dispose pas d’un test pour cela en interne, donc il sera envoyé dans l’un des rares endroits du pays capables de faire le test. C’est un LDT”, a déclaré Lurie.

Lorsque les LDT sont apparus pour la première fois, ils étaient moins courants, plus spécialisés et desservaient principalement les populations locales. Aujourd’hui, de grands laboratoires testent des échantillons provenant de tout le pays à l’aide de logiciels et de technologies de pointe, ce qui est devenu une industrie multimilliardaire.

Les LDT doivent adhérer aux normes établies par le programme CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments), qui garantit que les tests sont sûrs et efficaces. Mais cet examen n’a lieu que tous les deux ans, de sorte qu’un test peut être utilisé chez les patients pendant des mois avant que la CLIA ne l’examine.

L’examen de la FDA, en revanche, exige que les fabricants démontrent qu’un test est cliniquement valide. C’est-à-dire si le test identifie, mesure ou prédit avec précision la présence ou l’absence d’une condition clinique dans une population de patients plus large.

Lurie a été commissaire associé à la FDA et a rédigé un rapport en 2015 plaidant en faveur d’une réglementation des LDT. Il a déclaré que le but de la réglementation est essentiellement de minimiser le risque de faux positifs ou de faux négatifs des LDT.

“Les cliniciens accordent beaucoup d’importance aux résultats de ces tests. Ils vont utiliser ces tests pour prendre des décisions sur lesquelles la vie ou la mort d’une personne pourrait réellement survenir”, a déclaré Lurie.

En 2022, la FDA a mis en garde contre de potentiels faux résultats de tests génétiques prénatals et a déclaré qu’elle était au courant de cas dans lesquels des personnes ont choisi d’interrompre leur grossesse sur la base de ces résultats sans confirmation par d’autres tests.

Quelques exceptions à la règle
Les laboratoires intégrés dans un système de santé peuvent également créer des tests de diagnostic pour les patients de ce système s’ils répondent à un « besoin non satisfait », ce qui signifie qu’il n’existe pas de test comparable approuvé par la FDA. Bon nombre des premiers tests COVID-19 ont été créés sous forme de LDT. La FDA envisage une politique qui permettrait aux laboratoires d’utiliser des diagnostics non autorisés lors d’une urgence de santé publique.

Inquiétudes concernant les tests pour les maladies rares et les laboratoires de santé publique

Les dirigeants de certains centres médicaux universitaires ont exprimé leur inquiétude quant au fait que la règle de la FDA rendrait plus difficile la réponse aux urgences de santé publique et la lutte contre les maladies rares.

Dans un commentaire public, Marie-Louise Landry, MD, directrice du laboratoire de virologie clinique de l’hôpital Yale New Haven, a déclaré que les LDT ont joué un rôle clé pour servir les patients hospitalisés dans un état critique au sein de son système de santé. Elle a déclaré que le laboratoire qu’elle dirige avait proposé des tests pour le COVID-19 pendant des semaines avant que les tests commerciaux ne soient disponibles, ainsi que des tests pour des agents pathogènes comme le norovirus avant que les laboratoires de santé publique ne puissent le faire.

“En tant que laboratoire hospitalier universitaire, nous n’avons pas les fonds nécessaires pour payer le processus de soumission de nos LDT à la FDA. Ainsi, avec cette règle, notre capacité à fournir ces tests indispensables aux soins des patients et à répondre aux épidémies de maladies virales prendra fin. Nous perdrons l’expertise et l’infrastructure”, a écrit Landry.

Les centres médicaux universitaires ont fait valoir que s’ils ne développent pas de tests pour les maladies rares, ils pourraient ne pas être créés car ils ne sont généralement pas rentables pour les laboratoires commerciaux.

La FDA a déclaré que s’il n’existe pas de test approuvé par l’agence pour une maladie rare, un laboratoire peut créer un LDT sans passer par le processus d’approbation. Cependant, dès que la FDA autorise un test, le LDT ne sera plus exempté de la réglementation.

Lurie a déclaré que même si les tests de maladies rares constituent « un service public précieux », cela ne signifie pas qu’ils devraient être exemptés de l’examen de leur efficacité par la FDA et garantir leur efficacité.

“Je comprends quelle est la préoccupation, mais je pense également que le public s’attend à ce que les produits qu’il reçoit soient soumis à la surveillance d’un organisme indépendant”, a déclaré Lurie.

Ce que cela signifie pour vous
Vous ne remarquerez peut-être pas de changements évidents dans vos soins médicaux en raison de la nouvelle règle de la FDA. Au fil du temps, les résultats de vos tests médicaux peuvent devenir plus fiables. Parlez à votre médecin si vous avez des questions sur les résultats d’un test de laboratoire.