Comment fonctionne la thérapie biologique

La thérapie biologique se présente sous de nombreuses formes, notamment les vaccins, les protéines thérapeutiques et les anticorps monoclonaux. D’autres termes désignant cette thérapie incluent « produits biologiques », « thérapie biologique », « produits biologiques » et « produits biopharmaceutiques ». Vous pouvez également entendre des médicaments biologiques appelés par leurs noms en vente libre ou désignés comme une sous-catégorie spécifique de thérapies biologiques (par exemple, la thérapie génique).

Les médicaments biologiques sont différents de la plupart des médicaments pharmaceutiques. Ils sont fabriqués à partir d’un organisme vivant plutôt que de composés chimiques. Chaque thérapie biologique fonctionne légèrement différemment. Ces produits peuvent traiter, et parfois guérir, un large éventail de maladies, notamment les affections cutanées, les maladies auto-immunes, les maladies intestinales chroniques et le cancer.

Cet article explique ce qu’est la thérapie biologique et quels types sont disponibles. À l’aide d’exemples, il montrera comment les produits biologiques fonctionnent, quelles affections ils peuvent traiter et quels sont les effets secondaires et les risques auxquels on peut s’attendre. Il expliquera également ce que sont les biosimilaires et comment ils se comparent aux produits biologiques.

Qu’est-ce que la thérapie biologique ?

La thérapie biologique fait référence à tout type de thérapie médicale dérivée d’organismes vivants tels que les humains, les animaux ou les micro-organismes. Ces produits peuvent être non seulement des sucres, des protéines, des acides nucléiques ou des combinaisons complexes de ces éléments, mais également des entités vivantes comme des cellules ou des tissus.

Même l’insuline plus ancienne dérivée du pancréas de porc est considérée comme une thérapie biologique.

De manière générale, la thérapie biologique représente les dernières avancées en matière de recherche biomédicale. La thérapie biologique cellulaire et génique peut être disponible pour diverses conditions médicales pour lesquelles il n’existe pas d’autres options de traitement.

Cela contraste avec les médicaments pharmaceutiques non biologiques traditionnels, qui sont synthétisés en laboratoire via des procédés chimiques.sansen utilisant des parties d’êtres vivants.

Quels types de thérapies biologiques sont disponibles ?

Certaines des classes générales de produits biologiques comprennent :

• Sang ou autres produits sanguins (comme les plaquettes)
• Allergénique
• Cellules somatiques
• Thérapie génique (comme pour les maladies génétiques)
• Tissus (comme les tendons, les ligaments ou d’autres matériaux utilisés pour la transplantation)
• Protéines thérapeutiques recombinantes (telles que l’insuline, les interférons ou l’érythropoïétine)
• Anticorps monoclonaux (comme ceux utilisés pour traiter les maladies auto-immunes et le cancer)
• Vaccins (par exemple pour la prévention des maladies)
• Antitoxines (comme pour traiter une morsure de serpent)
• Botox (onabotulinumtoxina)
• Thérapies hormonales stéroïdes (comme les œstrogènes, la testostérone)
• Acides nucléiques recombinants (tels que ceux développés pour l’hypercholestérolémie génétique)
• Thérapies par cellules souches (comme pour certains cancers ou maladies génétiques)
• Autres thérapies cellulaires (comme les cellules T spécifiques utilisées pour traiter le cancer)

Comment fonctionne la thérapie biologique ?

Différentes thérapies biologiques ont des objectifs, des cibles et une conception différents, et elles fonctionnent toutes un peu différemment. N’hésitez pas à demander à votre professionnel de la santé si vous avez des questions sur la thérapie biologique particulière qui vous concerne.

À titre d’exemple, les anticorps monoclonaux sont des anticorps fabriqués en laboratoire spécifiquement conçus pour cibler certains antigènes. Lorsqu’ils sont attachés à ces substances étrangères, les anticorps monoclonaux peuvent aider le système immunitaire à détruire les cellules contenant l’antigène. Les anticorps monoclonaux peuvent cibler de nombreuses maladies, notamment certains types de cancer.

Les anticorps monoclonaux sont fabriqués à partir de protéines de souris, de protéines humaines ou d’une combinaison de protéines de souris et humaines :

• Les anticorps monoclonaux murins sont dérivés de protéines de souris et leurs noms se terminent par -omab.
• Les anticorps monoclonaux chimériques sont fabriqués à partir d’une partie de souris et d’une partie d’humain. Ces noms se terminent par -ximab, comme le rituximab, un médicament anticancéreux également efficace pour prévenir les rechutes de sclérose en plaques.
• Les formes humanisées contiennent de petites parties de protéines de souris attachées aux protéines humaines. Vous pouvez les reconnaître grâce au suffixe -zumab.
• Les anticorps monoclonaux humains sont fabriqués uniquement à partir de protéines humaines. Les noms de ces produits se terminent par -umab.

Si un produit biologique comporte « ab » à la fin de son nom, c’est un bon indice que le produit est une sorte d’anticorps modifié.

En quoi les thérapies biologiques sont-elles différentes des médicaments pharmaceutiques traditionnels ?

En général, le processus de fabrication des produits biologiques est plus compliqué que celui des médicaments à petites molécules (traitements médicamenteux « non biologiques », comme l’aspirine). C’est en partie pourquoi les produits biologiques sont généralement plus chers que les traitements alternatifs non biologiques. Le processus de fabrication étant si complexe, la structure des produits biologiques peut ne pas être entièrement comprise. Il peut être difficile, voire impossible, pour une autre entreprise de le reproduire exactement.

La contamination microbienne est une préoccupation plus importante pour les produits biologiques que pour les médicaments non biologiques. Un environnement stérile est nécessaire tout au long du processus de fabrication des médicaments biologiques, alors que des conditions exemptes de germes peuvent être nécessaires uniquement pour les étapes de fabrication ultérieures des médicaments pharmaceutiques traditionnels.

Les produits biologiques ont tendance à être plus sensibles à la chaleur et à la lumière. Souvent, ils ne peuvent pas être pris par voie orale, mais doivent être administrés par injection ou par perfusion.

Conditions pouvant être traitées par thérapie biologique

Les thérapies biologiques plus récentes ont révolutionné le traitement de nombreuses maladies différentes. Ils sont particulièrement importants pour le traitement des maladies auto-immunes, du cancer et de certaines conditions génétiques.

Par exemple, des thérapies biologiques ont été développées pour traiter les éléments suivants :

• Polyarthrite rhumatoïde
• Psoriasis
• Spondylarthrite ankylosante
• La maladie de Crohn
• Sclérose en plaques
• Rétinopathie diabétique
• Dégénérescence maculaire liée à l’âge
• Diabète
• Cancer gastrique
• Cancer du sein
• Cancer du côlon
• Formes de leucémie et de lymphome
• Infertilité
• Ostéoporose
• Fibrose kystique
• Hémophilie
• Drépanocytose

Produits biologiques dans les maladies auto-immunes

Certains des produits biologiques les plus couramment utilisés sont utilisés pour traiter les maladies auto-immunes, maladies dans lesquelles le système immunitaire de l’organisme joue un rôle en attaquant anormalement ses propres tissus. La polyarthrite rhumatoïde, le psoriasis, le diabète de type 1 et la maladie de Crohn sont tous des exemples de maladies auto-immunes.

Beaucoup de ces thérapies particulières sont approuvées par la FDA pour traiter plusieurs types de maladies auto-immunes. Dans certains cas, les prestataires de soins de santé peuvent prescrire ces traitements hors AMM s’ils n’ont pas subi l’ensemble complet des études nécessaires à l’approbation de la FDA, mais il y a quand même de bonnes raisons de penser qu’ils pourraient être efficaces.

Étant donné que les produits biologiques sont souvent coûteux et plus difficiles à administrer, ils sont souvent (mais pas toujours) administrés après avoir essayé un autre type de thérapie non biologique.

L’un des types les plus courants de thérapies biologiques modernes pour les maladies auto-immunes est le groupe des inhibiteurs ou bloqueurs du TNF. Les anti-TNF comprennent les médicaments populaires étanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) et infliximab (Remicade). Ces médicaments bloquent tous les effets inflammatoires en aval d’une molécule immunitaire appelée TNF-alpha. Ils sont approuvés par la FDA pour plusieurs maladies auto-immunes différentes.

D’autres produits biologiques ont été développés pour bloquer les récepteurs de différentes molécules immunitaires. D’autres ont été conçus pour cibler les lymphocytes T, des cellules spécifiques du système immunitaire. Certains de ces autres produits biologiques importants dans les maladies auto-immunes comprennent :

• Ustekinumab (Stelara)
• Sécukinumab (Cosentyx)
• Abatacept (Orencia)
• Guselkumab (Tremfya)
• Risankizumab-rzaa (Skyrizi)

L’interféron bêta-1a est un autre produit biologique important dans le traitement des maladies auto-immunes. L’interféron bêta-1a est commercialisé sous plusieurs marques, notamment Avonex, Betaseron, Extavia et Rebif. Ces produits biologiques, ainsi que d’autres, sont utilisés dans le traitement de la sclérose en plaques pour réduire le nombre de rechutes, retarder la progression du handicap et limiter l’activité de la nouvelle maladie.

Produits biologiques dans le traitement du cancer

Les thérapies biologiques sont également très importantes pour le traitement du cancer, et nombre d’entre elles continuent d’être développées. Il existe de nombreux types différents de ces traitements. Parfois, ils sont utilisés en première intention. D’autres fois, ils sont utilisés après l’échec d’autres traitements ou dans le cas de cancers avancés. Souvent, ils sont utilisés en complément d’autres traitements.

L’immunothérapie est un type de thérapie biologique utilisée dans le traitement du cancer pour aider votre système immunitaire à combattre le cancer. Plusieurs types d’immunothérapie existent, dont ces exemples :

• Inhibiteurs de points de contrôle immunitaires :Ces médicaments bloquent les points de contrôle immunitaires. Lorsque la réponse de ces parties du système immunitaire est bloquée, les cellules immunitaires de votre corps peuvent réagir plus fortement au cancer.
• Thérapie de transfert de lymphocytes T:Avec cette forme de traitement, les cellules immunitaires prélevées sur votre tumeur sont traitées en laboratoire avant d’être réintroduites dans votre corps. Les modifications apportées en laboratoire renforcent la capacité naturelle de ces cellules à combattre le cancer.
• Anticorps monoclonaux :Ces protéines sont conçues pour se lier à des antigènes ou cibles spécifiques sur les cellules cancéreuses afin de signaler ces cellules au système immunitaire.
• Vaccins de traitement :Contrairement aux vaccins qui aident à prévenir les maladies, ces vaccins renforcent la réponse de votre système immunitaire aux maladies, en l’occurrence aux cellules cancéreuses.
• Modulateurs du système immunitaire :Ce traitement améliore la réponse immunitaire du corps contre le cancer.

Produits biologiques dans les maladies génétiques rares

La thérapie biologique est également très importante dans le traitement des maladies génétiques rares. La thérapie génique est une forme de thérapie biologique qui modifie les gènes d’une personne pour traiter ou guérir des maladies.

La thérapie génique fonctionne de différentes manières. Certaines formes remplacent un gène pathogène par une copie saine de ce gène. D’autres désactivent un gène pathogène ou introduisent un gène nouveau ou modifié.

La maladie de Huntington est une maladie génétique qui affecte le système nerveux, provoquant des changements de comportement et des mouvements involontaires. Il n’existe aucun remède contre la maladie de Huntington, mais la thérapie génique s’avère prometteuse dans les essais cliniques.

Une forme de thérapie génique réduit la quantité de protéine Huntington produite pour ralentir ou arrêter la progression de la maladie. Une autre forme renforce la capacité du cerveau et du corps à prévenir naturellement la progression de la maladie.

D’autres thérapies biologiques sont également utilisées pour traiter diverses maladies rares :

• Thérapie enzymatique substitutive pour la maladie de Gaucher
• Facteurs de coagulation sanguine pour l’hémophilie
• Immunoglobulines pour les personnes atteintes de certains troubles immunitaires génétiques
• Greffes de cellules souches utilisées pour traiter de nombreux types de maladies génétiques rares, notamment la drépanocytose

Les chercheurs continuent également de développer des thérapies à base d’ARN et des thérapies géniques qui pourraient à terme être utilisées pour guérir de nombreuses maladies rares.

Effets secondaires potentiels de la thérapie biologique

Les effets secondaires potentiels des produits biologiques varient en fonction de la thérapie biologique spécifique impliquée. Dans certains cas, ces effets secondaires sont assez légers, comme une éruption cutanée. Dans d’autres cas, ils peuvent être mortels.

Des effets secondaires peuvent survenir pendant ou après le traitement. Les plus courants peuvent inclure :

• Douleur, gonflement, douleur au site de l’aiguille
• Rougeur, démangeaisons, éruption cutanée au site de l’aiguille
• Fièvre
• Frissons
• Faiblesse
• Vertiges
• Nausées ou vomissements
• Douleurs musculaires ou articulaires
• Fatigue
• Mal de tête
• Difficulté à respirer
• Pression artérielle basse ou élevée
• Gonflement et prise de poids due à la rétention de liquide
• Palpitations cardiaques
• Congestion des sinus
• Diarrhée
• Infection
• Inflammation des organes

Beaucoup de ces traitements comportent un risque d’immunosuppression. Cela signifie qu’une partie de votre système immunitaire ne peut pas réagir pour combattre les infections comme elle le ferait normalement. Cela pourrait vous rendre plus vulnérable à certains types d’infections. Dans certains cas, le risque est de réactiver des infections latentes qui autrement ne poseraient pas nécessairement de problème, comme la tuberculose.

Certaines thérapies biologiques ciblant le système immunitaire peuvent également augmenter le risque de certains cancers.Cependant, cela n’est pas vrai pour toutes les thérapies biologiques. En outre, le risque peut être faible, voire inexistant, dans le cas d’un médicament qui, autrement, offre de nombreux avantages potentiels.

Les réactions rares à un traitement biologique comme l’immunothérapie comprennent des réactions allergiques graves ou mortelles et des réactions liées à l’inflammation.

Discutez-en avec votre professionnel de la santé pour vous assurer que vous prenez une décision qui vous convient. Les risques sont généralement mieux compris pour les thérapies biologiques qui existent depuis un certain temps que pour les traitements plus récents. Votre professionnel de la santé peut vous donner une meilleure idée des effets secondaires potentiels d’un traitement biologique particulier dans votre situation.

Les produits biologiques sont-ils sûrs à utiliser pendant la grossesse et l’allaitement ?

La plupart des thérapies biologiques n’ont pas été étudiées chez les femmes enceintes ou allaitantes, mais nous savons que des traitements biologiques spécifiques peuvent être dangereux pour le fœtus ou le nourrisson allaité. Cependant, il peut également être risqué d’arrêter un traitement biologique si vous en utilisez déjà un.

Discutez avec votre professionnel de la santé de votre situation particulière et des risques et avantages globaux. Si vous suivez un traitement biologique et découvrez que vous êtes enceinte, n’arrêtez pas de le prendre immédiatement. Appelez plutôt le bureau de votre praticien et expliquez-lui la situation.

Risques de la thérapie biologique

Comme toujours, votre médecin souhaitera effectuer un historique médical approfondi et un examen clinique avant de vous prescrire une thérapie biologique. Cela aidera votre praticien à s’assurer que les avantages potentiels du traitement l’emportent sur les risques potentiels.

Dans certains cas, votre médecin devra s’assurer que vous ne présentez pas certains facteurs de risque avant de commencer un traitement biologique. Les personnes souffrant de certaines conditions médicales pourraient ne pas être en mesure de bénéficier de traitements biologiques.

Vous devrez peut-être passer un test de dépistage de la tuberculose ou un test de dépistage de l’hépatite. Mais cela ne sera pas nécessaire pour tous les types de thérapies biologiques. Votre professionnel de la santé vous indiquera quels tests de dépistage pourraient vous convenir.

De manière générale, vous ne devriez pas recevoir certains types de vaccins (ceux qui contiennent des composants viraux vivants) lorsque vous prenez des médicaments biologiques qui affectent votre système immunitaire et peuvent vous rendre plus susceptible de contracter des infections. Vous devrez donc peut-être recevoir certains de ces vaccins avant de commencer le traitement.

Les produits biologiques peuvent-ils être pris avec d’autres thérapies non biologiques ?

Les traitements biologiques sont souvent associés à des thérapies non biologiques plus anciennes. Par exemple, une personne atteinte de polyarthrite rhumatoïde pourrait continuer à prendre du méthotrexate tout en ajoutant un traitement biologique supplémentaire.

Cependant, cela dépendra aussi de votre situation spécifique. Dans certains cas, le traitement biologique remplacera les thérapies non biologiques antérieures.

Comment les produits biologiques sont-ils administrés ?

Cela varie en fonction du produit biologique spécifique. Actuellement, la plupart des produits biologiques ne peuvent pas être pris par voie orale, bien que les sociétés pharmaceutiques travaillent au développement de thérapies orales.

Les thérapies biologiques sont sensibles à la chaleur et à la lumière, suivez donc attentivement les instructions de préparation données par votre clinicien.

Les perfusions intraveineuses sont administrées par une veine. Celles-ci prennent généralement plus de temps, peut-être quelques heures. Ceux-ci sont généralement administrés dans un cabinet médical.

Dans certains cas, un seul traitement est nécessaire. Dans d’autres, le traitement biologique devra être pris à intervalles réguliers au fil du temps.

À quelle vitesse les produits biologiques agissent-ils ?

La rapidité avec laquelle un médicament biologique agit dépend du traitement utilisé. Par exemple, une injection d’insuline commence à agir presque immédiatement. Cependant, pour quelque chose comme une thérapie biologique contre la polyarthrite rhumatoïde ou le psoriasis, vous ne remarquerez peut-être pas d’amélioration avant quelques semaines, voire un mois ou plus.

Demandez à votre médecin à quoi vous pouvez vous attendre dans votre situation particulière. Si votre traitement dure plus d’une séance, votre prestataire voudra vous voir souvent pour des examens physiques et des tests médicaux, y compris des analyses de sang.

Que sont les biosimilaires ?

Fondamentalement, les biosimilaires sont aux produits biologiques ce que les médicaments génériques sont aux médicaments de marque. Les biosimilaires peuvent offrir des options moins chères et plus abordables aux patients. Cependant, contrairement aux médicaments génériques, les biosimilaires ne peuvent pas être copiés exactement.

Cela concerne la manière dont les produits biologiques sont fabriqués. Les produits biologiques sont plus complexes et peuvent même ne pas être les mêmes d’une dose à l’autre ou d’un lot à l’autre.Il est difficile pour les entreprises concurrentes de produire des produits exactement équivalents aux thérapies biologiques initialement développées.

Comme le médicament biologique original ou de référence, les médicaments biosimilaires :

• Sont fabriqués avec les mêmes types de sources vivantes
• Sont remis au patient de la même manière
• Avoir la même force, le même dosage, les mêmes avantages potentiels du traitement et les mêmes effets secondaires potentiels

Si un biosimilaire est disponible, assurez-vous de discuter avec votre médecin pour savoir si c’est la meilleure option pour vous. Il est également logique de s’assurer que la FDA a désigné le biosimilaire comme étant interchangeable avec le produit d’origine.