LE 7 JUIN, la FDA a approuvé un médicament appelé Aduhelm (aducanumab) pour aider à ralentir le déclin cognitif de la démence d’Alzheimer. Cette annonce a représenté une énorme percée dans la communauté Alzheimer – c’est le premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer à recevoir l’approbation de la FDA depuis 2003, et le premier à cibler l’évolution sous-jacente de la maladie plutôt que de simplement soulager les symptômes.

Si vous ou un proche faites partie des six millions d’Américains vivant avec la maladie d’Alzheimer, vous avez probablement beaucoup de sentiments et de questions sur cette grande nouvelle. L’approbation d’Aducanumab a suscité une attention scientifique et médiatique significative (et a généré un peu de controverse dans le processus). Mais la question à laquelle tout le monde veut une réponse ? Comment les patients auront-ils accès à ce médicament ?

Revenons sur les bases :

Ce médicament est un traitement par anticorps anti-amyloïde . Il s’agit d’un traitement intraveineux qui cible ce qu’on appelle la bêta-amyloïde, un composé protéique qui s’accumule dans le cerveau et qui est l’une des caractéristiques de la progression de la maladie d’Alzheimer. “Cette thérapie a été approuvée par la FDA car elle a démontré qu’elle éliminait la bêta-amyloïde”, a déclaré Heather Snyder, PhD, vice-présidente des relations médicales et scientifiques de l’Alzheimer’s Association à Chicago. On pense que la réduction de la plaque amyloïde aide à ralentir la progression de la démence.

Les traitements antérieurs contre la maladie d’Alzheimer ont été conçus pour soulager des symptômes tels que la perte de mémoire ou le brouillard cérébral, mais rien n’a jamais été approuvé pour ralentir l’évolution de la maladie elle-même. “Aducanumab est le premier traitement ciblant vraiment la biologie sous-jacente”, déclare Snyder. C’est ce qui rend ce médicament si révolutionnaire dans le domaine.

“Une approbation accélérée permet à la FDA d’approuver un médicament pour une affection grave qui répond à un besoin médical non satisfait, sur la base de ce qu’ils appelleraient un critère de substitution ou intermédiaire”, explique Snyder. Cela signifie que le critère d’évaluation (dans ce cas, la réduction de la bêta-amyloïde dans le cerveau) est censé apporter un bénéfice aux patients, mais il n’est pas prouvé à 100 % qu’il le fasse.

En raison du fardeau important que représente la maladie d’Alzheimer pour tant de personnes et du manque d’options de traitement disponibles comme celle-ci, la FDA a décidé d’approuver l’aducanumab par la voie accélérée. Cela vient avec l’attente que la société pharmaceutique (Biogen) fournira des mises à jour sur l’innocuité et l’efficacité du médicament au fur et à mesure de son déploiement auprès d’un plus grand nombre de personnes, produisant ainsi des preuves plus concrètes de son efficacité.

Tout le monde n’est pas satisfait de l’approbation de l’aducanumab – en fait, le comité consultatif de la FDA a refusé d’approuver le médicament en novembre , citant un manque de preuves qu’il ralentit réellement la progression de la maladie. Trois membres de la FDA du comité ont démissionné depuis que la FDA a annoncé qu’elle allait de l’avant avec l’approbation. Malgré cela, des groupes importants tels que l’Association Alzheimer ont salué la décision de la FDA , citant le bénéfice potentiel immédiat pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer et leurs familles.

Voici pourquoi tout le monde n’est pas si sûr de l’aducanumab : il n’a été testé que sur un total de 3 482 patients atteints de la maladie d’Alzheimer présentant une déficience cognitive légère à modérée, et toutes les études n’ont pas montré un bénéfice positif du médicament. “Les essais étaient compliqués en ce sens qu’ils ont été arrêtés tôt”, explique Snyder. “L’un des essais était positif, et l’autre ne l’était pas. Au sein de la communauté scientifique, parce que ce n’est pas le chemin habituel que nous pourrions voir suivre une thérapie, il y a beaucoup de questions à cet égard. Il existe également une certaine incertitude quant à savoir si la réduction de la bêta-amyloïde aidera réellement à préserver la mémoire et la cognition, ainsi que des inquiétudes concernant un effet secondaire appelé ARIA – anomalies d’imagerie liées à l’amyloïde (un type de gonflement dans le cerveau). Dans l’un des essais, 34 % des personnes recevant la dose la plus élevée d’aducanumab ont présenté une ARIA, mais 80% de ces cas étaient asymptomatiques. Sur les 20 % qui ont présenté des symptômes ARIA tels que maux de tête et confusion, ces symptômes ont été considérés comme temporaires (bien qu’il y ait évidemment plus de recherches nécessaires sur les risques potentiels à long terme par rapport aux avantages de ce médicament).

Snyder note que l’Association Alzheimer considère cette approbation de la FDA comme un pas dans la bonne direction : “Nous avons évalué et pensons que la FDA a fait le bon choix en allant de l’avant avec l’approbation de ce médicament tout en nécessitant une étude plus approfondie.”

Biogen a fixé le prix de l’aducanumab à 56 000 $ par an (oui, vous avez bien lu). La société prévoit de commencer à expédier le médicament à 900 centres de traitement dans les prochaines semaines. Et pour l’instant, nous ne savons pas grand-chose si les polices d’assurance privées couvriront le traitement, et si elles le font, quel sera le coût direct pour les patients. Le médicament devrait être couvert par Medicare, mais les patients peuvent toujours être responsables d’une partie des coûts par eux-mêmes.

Le 12 juin, l’Alzheimer’s Association a publié une déclaration qualifiant le prix de l’aducanumab d'”inacceptable” et appelant à un accès équitable et durable au nouveau médicament. Étant donné que ce médicament cible spécifiquement la bêta-amyloïde, note Snyder, les médecins devront effectuer des tests de diagnostic pour confirmer la présence de bêta-amyloïde afin de le prescrire. Cela peut finir par augmenter encore les factures médicales du patient.

Ce qui est passionnant à propos de l’aducanumab (en plus d’être une forme de traitement révolutionnaire), c’est l’espoir qu’il présente pour une étude plus approfondie dans la recherche et le traitement de la maladie d’Alzheimer. “L’histoire nous a appris que l’approbation d’un premier médicament dans une nouvelle catégorie revigore le domaine”, déclare Snyder. “Au fur et à mesure que notre compréhension de la maladie grandit… cette innovation et cet enthousiasme [peuvent être générés] dans de nouvelles idées et de nouveaux traitements potentiels à l’avenir.”

D’autres essais cliniques sont en cours ciblant différents aspects de la biologie de la maladie d’Alzheimer. “Il s’agit d’une maladie complexe et nécessitera probablement une approche à plusieurs volets en termes de traitement”, déclare Snyder. Espérons que ce médicament n’est que le premier d’autres à venir.

Pour l’instant, la meilleure chose que les patients et les soignants de la maladie d’Alzheimer puissent faire est d’avoir une conversation honnête avec leur médecin. “Avoir la conversation avec leur fournisseur de soins de santé pour savoir si c’est une option pour eux est certainement une prochaine étape importante”, déclare Snyder. Votre médecin peut vous tenir au courant pour savoir si vous pourriez être un bon candidat pour l’aducanumab et, le cas échéant, comment y accéder de la manière la plus sûre et la plus abordable.