La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le tout premier médicament contre le MASH, une forme grave de maladie hépatique non alcoolique.
Le MASH, connu sous le nom de stéatohépatite associée au dysfonctionnement métabolique (MASH), survient lorsque l’accumulation de graisse dans le foie entraîne des cicatrices hépatiques (fibrose) et des dommages cellulaires au fil du temps.
Environ 6 à 8 millions d’Américains souffrent de MASH, accompagné d’un certain niveau de cicatrices hépatiques.Sans prise en charge appropriée, le MASH peut dégénérer en cicatrices hépatiques permanentes (cirrhose), en insuffisance hépatique ou en cancer du foie.
Rezdiffra (resmetirom), développé par Madrigal Pharmaceuticals, est une pilule orale quotidienne qui peut activer un récepteur d’hormone thyroïdienne dans le foie pour réduire l’accumulation de graisse. Il est approuvé pour les adultes atteints de MASH qui présentent des cicatrices hépatiques modérées à avancées et doit être utilisé en association avec un régime et de l’exercice.
Avant cette approbation, il n’existait aucun médicament pour MASH. Les seuls traitements recommandés étaient une perte de poids progressive et des changements de mode de vie.
“Nous disposons d’un nouvel outil qui nous permet d’aider à éliminer la graisse dans le foie et peut-être aussi à inverser les lésions hépatiques. Nous considérons cela comme une révolution et une avancée majeure dans le traitement de cette maladie qui est souvent ignorée”, a déclaré Sammy Saab, MD, MPH, hépatologue et directeur médical du Pfleger Liver Institute à UCLA Health, à Gesundmd.
Saab a conseillé Madrigal Pharmaceuticals dans le passé mais n’a pas été impliqué dans le développement de Rezdiffra.
Quelle est l’efficacité de Rezdiffra ?
Les prestataires de soins de santé recommandent parfois la vitamine E et le médicament contre le diabète, la pioglitazone, aux personnes atteintes de MASH, mais ceux-ci n’aident pas à améliorer le tissu cicatriciel dans le foie, selon Vivek Mendiratta, MD, gastro-entérologue, hépatologue en transplantation et professeur adjoint clinique de médecine interne au centre médical Wexner de l’université d’État de l’Ohio.
“Ce médicament est très excitant, mais il ne remplace certainement pas le besoin et la nécessité de changements de mode de vie pour améliorer la maladie hépatique stéatosique”, a déclaré Mendiratta à Gesundmd.
Un essai clinique de phase 3 en cours a montré qu’environ 24 à 36 % des participants ayant reçu 100 milligrammes de Rezdiffra ont connu une résolution du MASH et aucune aggravation des cicatrices hépatiques, contre 9 à 13 % de ceux qui ont reçu un placebo et des conseils sur l’alimentation et l’exercice.
La société devra réaliser une étude post-approbation après approbation pour vérifier le bénéfice clinique attendu, selon un porte-parole de la FDA.
Quels sont les effets secondaires de Rezdiffra ?
Certaines personnes peuvent ressentir des effets secondaires tels que des nausées, de la diarrhée, des douleurs à l’estomac, des vomissements, des démangeaisons, de la diarrhée, des étourdissements et de la constipation lorsqu’elles prennent Rezdiffra. Cela peut également entraîner des lésions hépatiques et des problèmes de vésicule biliaire dans les cas graves et peut interférer avec certains médicaments, tels que les statines, destinés à réduire le cholestérol.
“Très peu de gens souffrent d’effets secondaires. C’est Gesundmd toléré”, a déclaré Saab.
Bien que Rezdiffra soit prometteur, les prestataires ont encore besoin de conseils sur la manière de l’utiliser dans la pratique clinique avant qu’il ne soit disponible en avril, a ajouté Saab.
Un porte-parole de Madrigal a déclaré à Gesundmd dans un e-mail qu’il s’attend à ce que la plupart des patients continuent le « traitement à long terme par Rezdiffra à mesure que leur maladie s’améliore », mais chaque patient est unique et le médecin et le patient décideront ensemble quand poursuivre ou arrêter le traitement.
Des questions demeurent quant à la couverture d’assurance et aux coûts pour les patients. Cependant, Mendiratta est optimiste et espère que les patients voudront l’essayer une fois qu’il sera disponible.
“Nos patients voulaient un médicament depuis longtemps et le cherchaient depuis longtemps”, a déclaré Mendiratta. “Ils sont enthousiasmés par ce médicament et voudront probablement le prendre le plus tôt possible s’ils en ont l’occasion.”
Ce que cela signifie pour vous
Rezdiffra est le premier médicament approuvé par la FDA pour traiter le MASH et pourrait contribuer à améliorer les résultats pour certaines personnes.
