Quel est le meilleur médicament contre la dystrophie musculaire ?

La dystrophie musculaire est une maladie génétique et il n’existe actuellement aucun remède contre aucune forme de dystrophie musculaire.1La meilleure approche pour la prise en charge de la dystrophie musculaire consiste à retarder la progression de la maladie et à améliorer la qualité de vie du patient.

Quel est le meilleur médicament contre la dystrophie musculaire ?

Il n’existe pas de meilleur médicament contre la dystrophie musculaire. Il s’agit d’une maladie génétique impliquant la mutation du gène DMD. Ce gène est responsable de la synthèse de la dystrophine.2En raison de la mutation de ce gène, le muscle formé dans le corps est raide et a un très faible pouvoir d’étirement. Comme la maladie est génétique, il n’existe actuellement aucun remède contre aucune forme de dystrophie musculaire. La maladie peut être congénitale ou acquise et peut être acquise pendant l’enfance ou à un stade ultérieur de la vie. Le traitement de la dystrophie musculaire est la thérapie génique, qui est actuellement au stade des essais cliniques. Les premiers résultats de l’étude menée pour l’application de la thérapie génique à la dystrophie musculaire sont prometteurs. Les patients qui reçoivent la thérapie génique ont retrouvé une certaine capacité à synthétiser la dystrophine. Le garçon, souffrant de dystrophie musculaire, avant l’opération, n’était pas capable de grimper et après l’opération, il a montré une amélioration. L’approche de la thérapie génique consiste à introduire le gène fonctionnel dans les cellules musculaires afin que les muscles ainsi formés soient extensibles et contiennent de la dystrophine. La meilleure approche est l’approche intégrée dans laquelle les mesures suivantes sont utilisées :

  1. Ralentir la progression de la maladie :Il s’agit de la meilleure approche consistant à utiliser divers médicaments et un exercice pour ralentir la progression de la maladie.
  2. Gérer les complications :Si la dystrophie musculaire touche les muscles des organes vitaux tels que le cœur, les poumons ou le diaphragme, le patient risque de développer des complications potentiellement mortelles. Ainsi, divers médicaments sont utilisés pour réduire les complications.
  3. Appareils :En utilisant les appareils, la qualité de vie du patient est améliorée et celui-ci devient plus indépendant. Divers appareils comprennent des appareils orthodontiques et des aides à la mobilité.

Traitement normal de la dystrophie musculaire

Comme la maladie est génétique et implique une mutation génétique, il n’existe actuellement aucun remède contre la maladie. La thérapie génique fait actuellement l’objet d’essais cliniques qui ont donné un certain espoir aux patients souffrant de dystrophie musculaire, car elle a partiellement restauré la capacité des cellules à produire de la dystrophine. Cependant, l’approche générale consiste à ralentir la progression de la maladie, à gérer les complications et à améliorer la qualité de vie des patients. Voici les mesures appliquées :

Stéroïdes :Les stéroïdes réduisent la progression de la maladie en inhibant les médiateurs inflammatoires. Ces médiateurs inflammatoires accélèrent la destruction des muscles. Les stéroïdes de choix pour la dystrophie musculaire sont la prednisone et le déflazacort. Mais les stéroïdes, administrés de manière chronique, ont de graves effets secondaires. Des recherches sont en cours pour identifier les dérivés des stéroïdes ayant moins d’effets secondaires.

Exercices :La physiothérapie est proposée aux patients souffrant de dystrophie musculaire. L’exercice comprend des exercices d’aérobic et des exercices de force.3Ces exercices aident à maintenir le tonus musculaire.

Anticonvulsivants :La dystrophie musculaire dans le cerveau peut entraîner des convulsions. Ainsi, des anticonvulsivants sont prescrits chez ces patients.

Immunosuppresseurs :Ces médicaments sont utilisés pour supprimer le système immunitaire. La suppression du système immunitaire aide à retarder la progression de la maladie.

Aides à la mobilité :La dystrophie musculaire entraîne une grave faiblesse des muscles et le patient est incapable de marcher. Ainsi, diverses aides à la mobilité sont conseillées telles que des cannes, des fauteuils roulants et des déambulateurs.

Croisillons:Des orthèses de jambe et des orthèses vertébrales sont utilisées pour rendre les patients plus indépendants. Ils aident à maintenir le relaxant musculaire et à prévenir les raideurs musculaires.

Médicaments cardiaques :La complication cardiaque met la vie en danger et peut survenir si la dystrophie musculaire implique les muscles cardiaques. Divers médicaments sont utilisés pour gérer la maladie, tels que les bêtabloquants ou les inhibiteurs calciques.

Chirurgie Corrective :Parfois, le patient atteint de dystrophie musculaire nécessite une intervention chirurgicale correctrice pour atténuer les symptômes de la maladie. La chirurgie générale liée à la dystrophie musculaire comprend la chirurgie du pied, l’insertion d’une sonde d’alimentation et la correction de la courbure causée par la scoliose.

Conclusion

Il n’existe aucun remède contre la dystrophie musculaire. Les options de traitement incluent le retard dans la progression de la maladie et la gestion des complications associées. Des thérapies pour guérir la maladie, telles que la thérapie génique, sont à l’essai.

Références :

  1. https://www.nichd.nih.gov/health/topics/musculardys/conditioninfo/treatment
  2. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/duchenne-and-becker-muscular-dystrophy#genes
  3. https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Muscular-Dystrophy-Hope-Through-Research

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