La thalassémie peut être guérie grâce à la transplantation de cellules souches. Les cellules souches sont prélevées de la moelle osseuse ou du sang du donneur et transplantées chez le patient bien qu’il s’agisse d’une thérapie curative importante, cette thérapie a un accès limité aux patients pour diverses raisons.
Les cellules souches sont les cellules à travers lesquelles toutes les cellules se développent. Les cellules souches présentes dans la moelle osseuse donnent naissance à différents types de cellules. Différents types de cellules émergeant des cellules souches hématopoïétiques comprennentglobules rougesqui sont utilisés pour délivrer l’oxygène à divers tissus,globules blancsresponsable du maintien du système immunitaire du corps et des plaquettes qui sont utilisées pour la coagulation et la cicatrisation des plaies. Il existe deux types de greffe de cellules souches pour la thalassémie :
Transplantation de moelle osseuse :La moelle osseuse est l’endroit situé dans le corps des os longs et est responsable de la production de divers types de cellules à travers les cellules souches. Si les cellules souches qui doivent être transplantées dans le corps du patient proviennent de la moelle osseuse, on parle alors de greffe de moelle osseuse.
Greffe de cellules souches sanguines :Lorsque les cellules à transplanter sont prélevées sur le sang du donneur, on parle de greffe de cellules souches sanguines.
La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques est une option thérapeutique importante pour la prise en charge de la thalassémie. Mais en raison de divers facteurs, il ne répond pas de manière adéquate à l’objectif de guérir les patients souffrant de thalassémie. Voici les obstacles qui réduisent la disponibilité de cette approche :
Donateur correspondant :Environ la moitié des patients en attente d’une greffe de cellules souches n’ont pas accès à ce processus faute de donneur approprié. Un donneur approprié est une condition préalable pour éviter une réaction immunologique grave pouvant survenir chez le patient.
Moins de fournisseurs de services :La transplantation de cellules souches est un service hautement spécialisé et très peu d’hôpitaux proposent ce service. Les hôpitaux de services de transplantation sont inadéquats, ce qui réduit le nombre de patients bénéficiant de cette thérapie.
Coût élevé :Le coût élevé est également un facteur important, car il est si élevé que la plupart des patients ne sont pas en mesure de se permettre le traitement.
En raison des facteurs ci-dessus, seulement 10 % des patients peuvent subir une greffe de cellules souches pour la thalassémie.
Différentes étapes sont suivies lors de la transplantation de tiges :
Dommages à la vieille moelle osseuse :Comme l’originalmoelledevient anormale, il faut donc la détruire afin de transplanter une nouvelle moelle osseuse. Le médicament généralement utilisé pour endommager la vieille moelle osseuse est le busulfan.
Action immunosuppressive :Comme la nouvelle moelle osseuse ou les nouvelles cellules souches sont les cellules de l’autre personne, le système immunitaire du patient déclenchera une réaction immunogène contre les cellules transplantées, tuant ainsi ces cellules. Ainsi, pour faire survivre et croître les cellules souches, des médicaments immunosuppresseurs sont administrés au patient. Le médicament généralement utilisé dans le cyclophosphamide.
Transplantation de cellules souches :Les cellules souches du corps du donneur sont transplantées au patient.
Le traitement doit être instauré le plus tôt possible car la thalassémie prise en charge plus longtemps par des transfusions sanguines fréquentes entraîne une surcharge en fer. De plus, l’anémie grave qui en résulte peut entraîner une défaillance d’un organe. Les lésions organiques peuvent également être causées par une accumulation de fer. L’infection par transfusion-transmission se produit également, ce qui est également la cause du décès. Si le traitement est administré à un stade précoce, il peut conduire à un bon pronostic et permettre à 90 % des patients de survivre. Le taux de guérison de 70 à 80 % est également constaté chez les patients à haut risque. Les patients à haut risque sont les patients âgés de plus de 7 ans et présentant des complications associées telles qu’une hépatomégalie.
Il existe un énorme décalage entre la demande et l’offre en termes de thérapie, car seules quelques personnes peuvent accéder à cette thérapie et diverses mesures devraient être adoptées pour réduire cet écart.
Conclusion
Les patients souffrant de thalassémie peuvent être guéris grâce à une greffe de cellules souches. Mais diverses raisons telles que l’indisponibilité d’un donneur compatible, un prestataire de services inadéquat et un coût élevé ont limité l’accès à cette thérapie.
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