Traitement des cellules souches pour le spina bifida

Le spina bifida est une déficience congénitale qui survient lorsque la moelle épinière et la colonne vertébrale ne se développent pas correctement. Cette condition est une forme d’anomalie du tube neural. Le tube neural est essentiel au développement du fœtus, car c’est la structure qui se développe ensuite pour devenir la moelle épinière, le cerveau, ainsi que les tissus qui entourent ces organes majeurs. Habituellement, le tube neural commence à se former dès les premiers stades de la grossesse et se ferme déjà au 28ème jour après la conception. Cependant, chez les bébés atteints de spina bifida, une partie du tube neural ne se ferme pas correctement ou ne se développe pas correctement. Cela entraîne des problèmes dans le bon développement de la moelle épinière et des autres os de la colonne vertébrale.(1, 2, 3, 4)

Un nouveau traitement a désormais utilisé avec succès des cellules souches pour traiter le spina bifida et même inverser les problèmes causés par cette maladie, notamment la paralysie chez les nouveau-nés. Voici tout ce que vous devez savoir sur le traitement par cellules souches du spina bifida.

Présentation du spina bifida

Le spina bifida est une déficience congénitale qui se développe lorsque la moelle épinière et les os de la colonne vertébrale ne se forment pas correctement. Cela se produit en raison de problèmes avec le tube neural au cours des premiers jours de la grossesse. Le spina bifida peut être de différents types, et il varie également de léger à grave en fonction de la taille, de l’emplacement, des complications et du type d’anomalie du tube neural. La chirurgie est généralement le seul traitement précoce disponible pour le spina bifida, mais même une intervention chirurgicale ne permet pas d’éliminer complètement la maladie.(5, 6)

Les signes et symptômes du spina bifida varient également en fonction du type de maladie et également d’une personne à l’autre. Une personne ne présente généralement aucun symptôme de la maladie du spina bifida occulta, où les nerfs spinaux ne sont pas impliqués. Cependant, même dans ce type de spina bifida, vous pouvez observer certains symptômes sur la peau du bébé juste au-dessus de l’endroit où se situe le problème de colonne vertébrale, notamment une tache de naissance, une petite fossette ou une touffe de cheveux.(7, 8)

Dans un autre type de spina bifida appelé méningocèle, l’enfant éprouve des problèmes de fonction intestinale et vésicale. Dans la myéloméningocèle, qui est une forme grave de la maladie, le canal rachidien du nouveau-né reste ouvert à divers endroits, notamment au milieu ou dans le bas du dos. À la naissance, la moelle épinière et les membranes ont également tendance à faire saillie, formant un sac. Même les nerfs et les tissus sont généralement exposés, même si dans certains cas, ils peuvent se trouver à l’intérieur d’un sac et recouverts de peau.(9, 10)

Le traitement exact du spina bifida dépend du type et de la gravité de la maladie. Bien que le spina bifida occulta ne nécessite aucun traitement, d’autres types de spina bifida doivent être traités et, dans la plupart des cas, le traitement implique une intervention chirurgicale avant la naissance.

La thérapie par cellules souches peut-elle être utilisée pour traiter le spina bifida ?

Ces dernières années, les traitements par cellules souches sont devenus très populaires pour diverses affections, notamment le spina bifida. La thérapie par cellules souches agit en introduisant des cellules souches adultes dans les tissus endommagés pour traiter diverses déficiences congénitales chez les bébés. La même technique de traitement est également utilisée pour les blessures causées par le spina bifida. Dans la plupart des cas, le cordon ombilical du bébé contenant les cellules sanguines est prélevé et congelé jusqu’à ce que les cellules en soient extraites et utilisées. Cependant, rien qu’en octobre 2022, des médecins américains ont opéré avec succès des bébés atteints de spina bifida dans l’utérus pour réparer des défauts de la colonne vertébrale grâce à l’utilisation d’une technique thérapeutique de patch de cellules souches spécialement conçue.(11)

Selon l’essai clinique actuellement en cours à l’UC Davis Health aux États-Unis, ce nouveau traitement par cellules souches semble être efficace pour inverser les nombreux problèmes causés par le spina bifida chez les nouveau-nés, notammentparalysie.(12)

Au cours de l’essai, trois bébés ont reçu ce traitement unique en son genre, et la particularité de cette procédure était qu’elle a été réalisée alors que le fœtus était encore dans l’utérus. Après le traitement, lorsque le bébé est né, il n’y avait aucun signe de spina bifida. L’enfant est né en donnant des coups de pied dans les jambes et en remuant les orteils.

Cet essai clinique a été lancé début 2021 et s’appelle officiellement CuRe Trial : Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele.(13)La myéloméningocèle est une forme grave de spina bifida dans laquelle le canal rachidien reste partiellement ou totalement ouvert avant la naissance. Si le canal rachidien ne se ferme pas complètement avant la naissance, cela peut endommager lamoelle épinière. En raison du canal rachidien qui ne se ferme pas, les enfants nés sont généralement paralysés et incapables de réguler leurs selles. Les Centers for Disease Control and Prevention estiment que ce type de spina bifida touche près de 1 500 à 2 000 enfants aux États-Unis chaque année. La maladie est diagnostiquée pendant la grossesse lors d’une routineultrasoncheck-up.(14)

Le traitement actuel de la myéloméningocèle est connu sous le nom de réparation fœtale et nécessite une intervention chirurgicale pour fermer l’ouverture du canal rachidien pendant la grossesse elle-même. C’est conformément à cette technique de réparation fœtale que l’équipe de chercheurs de l’UC Davis a développé un traitement spécialisé à base de cellules souches dérivé du placenta lui-même et appliqué au fœtus pendant l’opération pour aider à guérir l’ouverture. On pense qu’une fois les cellules souches appliquées, elles commencent à réparer et à restaurer le tissu rachidien endommagé.
Les premières étapes de l’essai clinique visent à étudier la sécurité de ce type de traitement par cellules souches chez 35 participants. Le groupe témoin de cette étude est constitué de nouveau-nés qui subissent également une chirurgie réparatrice fœtale mais sans utilisation de cellules souches. L’équipe de recherche prévoit de continuer à surveiller les bébés jusqu’à l’âge de six ans au moins, en programmant un examen complet à 30 mois pour vérifier s’ils ont commencé l’apprentissage de la propreté et la marche.

L’équipe de recherche travaille depuis plus de dix ans sur cette nouvelle approche thérapeutique utilisant des cellules souches lors d’une chirurgie réparatrice fœtale. Son travail consiste à trouver les cellules souches appropriées à utiliser, ainsi que les techniques les plus appropriées pour ensuite utiliser ces cellules chez le chien et le mouton. L’équipe a réussi car lorsque les bébés moutons qui ont reçu des cellules souches sont nés, ils étaient capables de se tenir debout à la naissance et étaient également capables de courir presque normalement. Les chercheurs ont utilisé des cellules stromales mésenchymateuses dérivées du placenta humain, et un échafaudage biomatériau a été utilisé pour les maintenir en place afin de former essentiellement un « patch » qui a aidé les agneaux nouveau-nés atteints de spina bifida à marcher presque normalement et sans qu’aucun handicap ne soit trop apparent. Après avoir étudié le traitement chez les moutons et les chiens, l’équipe a ensuite mené des études de sécurité chez l’homme.

L’Institut californien de médecine régénérative finance l’essai et l’équipe de recherche a reçu une subvention de 9 millions de dollars. Cet essai clinique peut améliorer considérablement le traitement du spina bifida, améliorant ainsi la qualité de vie de nombreux bébés.

Conclusion

La raison pour laquelle le potentiel des cellules souches dans le traitement du spina bifida suscite tant d’intérêt est que ces cellules ont la capacité de se transformer en différents types de cellules. C’est pourquoi ils ont le potentiel d’aider à réparer les tissus endommagés ou même à remplacer les cellules qui ne fonctionnent pas bien. Bien que les premiers résultats de cet essai clinique soient très prometteurs, des recherches et des essais supplémentaires sont nécessaires pour bien comprendre le potentiel des cellules souches dans le traitement du spina bifida.

Références :

1. Mitchell, L.E., Adzick, N.S., Melchionne, J., Pasquariello, P.S., Sutton, L.N. et Whitehead, AS, 2004. Spina bifida. The Lancet, 364(9448), pages 1885-1895.
2. Copp, A.J., Adzick, N.S., Chitty, L.S., Fletcher, J.M., Holmbeck, GN. et Shaw, GM, 2015. Spina bifida. Nature Reviews Disease primers, 1(1), pp.1-18.
3. Bowman, R.M., McLone, D.G., Grant, J.A., Tomita, T. et Ito, J.A., 2001. Résultats du spina bifida : une prospective sur 25 ans. Neurochirurgie pédiatrique, 34(3), pp.114-120.
4. Fletcher, J.M. et Brei, T.J., 2010. Introduction : Spina bifida – Une perspective multidisciplinaire. Revues de recherche sur les troubles du développement, 16(1), p.1.
5. Oakeshott, P. et Hunt, G.M., 2003. Résultats à long terme du spina bifida ouvert. British Journal of General Practice, 53(493), pages 632 à 636.
6. Phillips, L.A., Burton, J.M. et Evans, S.H., 2017. Gestion du spina bifida. Problèmes actuels dans les soins de santé pédiatriques et adolescents, 47(7), pp.173-177.
7. Iskandar, BJ et Finnell, RH, 2022. Spina Bifida. Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre, 387(5), pages 444 à 450.
8. Northrup, H. et Volcik, K.A., 2000. Spina bifida et autres anomalies du tube neural. Problèmes actuels en pédiatrie, 30(10), pp.317-332.
9. Juranek, J. et Salman, M.S., 2010. Développement anormal de la structure et de la fonction cérébrale dans la myéloméningocèle spina bifida. Revues de recherche sur les troubles du développement, 16(1), pp.23-30.
10. Sandler, A.D., 2010. Enfants atteints de spina bifida : problèmes cliniques clés. Cliniques pédiatriques, 57(4), pp.879-892.
11. L’essai de guérison : thérapie cellulaire pour la réparation in utero de la myéloméningocèle (sans date) StudyPages. Disponible sur : https://studypages.com/s/the-cure-trial-CELLULAIRE-therapy-for-in-utero-repair-of-myelomeningocele-251856/?ref=gallery (Consulté : 31 octobre 2022).
12. Thérapie par cellules souches pour le spina bifida ? (sans date) Centre de ressources sur le spina bifida. Disponible sur : https://www.spinabifida.net/research/stem-cell-therapy-for-spina-bifida/ (Consulté : 31 octobre 2022).
13. Thérapie cellulaire pour la réparation in utero de la myéloméningocèle – l’essai de guérison – affichage du texte intégral (sans date) Thérapie cellulaire pour la réparation in utero de la myéloméningocèle – l’essai CuRe – affichage du texte intégral – ClinicalTrials.gov. Disponible sur : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04652908 (Consulté : 31 octobre 2022).
14. Qu’est-ce que le spina bifida ? (2020) Centres de contrôle et de prévention des maladies. Centres pour le contrôle et la prévention des maladies. Disponible sur : https://www.cdc.gov/ncbddd/spinabifida/facts.html (Consulté : 31 octobre 2022).

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